Fibrosi cistica: news su terapie, sperimentazioni e qualità della vita

Doccia fredda per i malati di Fibrosi Cistica che solo 15 giorni fa avevano sperato in un nuovo farmaco, il Denufosol. Il primo studio di fase III aveva infatti mostrato, con un utilizzo a 24 settimane confrontato con placebo, come questo fosse in grado di attivare canali di passaggio alternativi del cloro e migliorare la funzionalità polmonare. Un secondo studio di fase III, che di fatto è stato solamente una estensione a 48 settimane dello studio precedente, ha costretto però la casa farmaceutica a fare retro marcia. Una grossa delusione che si è tradotta per casa produttrice, la Inspire Pharmaceuticals, anche in un grosso crollo delle sue quotazioni finanziarie. Se nello studio precedente infatti il miglioramento della capacità polmonare dei pazienti trattati con Denufosol era stato evidente ed elevato in questo secondo studio, chiamato Tiger 2, la differenza dei risultati avuti nel gruppo trattato rispetto a quello placebo è stata minima e statisticamente non significante. Risultati deludenti dunque, come ha ufficialmente dichiarato il presidente della casa farmaceutica, le cui cause saranno studiate per capire cosa possa aver generato una così evidente differenza tra due studi del tutto simili. Secondo alcuni esperti non sarebbe la prima volta che si verifica un caso simile: il motivo potrebbe essere ricondotto ad un forte effetto placebo, cioè alla convinzione dei malati sottoposti alla sperimentazione che questo farmaco avrebbe dato loro dei benefici, convinzione che nel caso del Denufosol poteva esserci visto che già in passato gli studi di Fase II sembravano indicare le potenzialità terapeutiche del farmaco. Non succede spesso ma nemmeno si tratta di un caso isolato e dimostra l’importanza di eseguire più studi di fase III prima di poter arrivare all’approvazione e alla messa in commercio di un farmaco.