Ora anche i bambini affetti da Ipertensione Polmonare Arteriosa potranno curarsi di routine con un farmaco orfano utilizzato fino a ieri solamente dagli adulti, il Bosentan della Actelion. È arrivata infatti proprio ieri la notizia che proprio a partire dai prossimi giorni sarà disponibile anche in Italia nella nuova formulazione pediatrica approvata lo scorso anno dall’Emea per i bambini maggiori di 2 anni.
Fino ad oggi, non raramente, il farmaco nella formulazione per adulti veniva prescritto lo stesso, ma ‘off label’, ovvero al di fuori delle indicazioni terapeutiche ufficiali. Ora l’arrivo e l’autorizzazione di un farmaco in formulazione pediatrica ne rende più preciso e sicuro l’utilizzo. La nuova formulazione ha infatti un dosaggio più basso, dimezzato rispetto a quello degli adulti, ed è disponibile sotto forma di compresse suddivisibili in 4 parti e solubili in acqua, caratteristiche che permetteranno una personalizzazione della terapia.
A presentare l’importante novità, che inciderà positivamente sulla qualità e sulle aspettative di vita di questi bambini, c’era a Milano il prof. Nazareno Galiè, professore di cardiologia all'Università di Bologna e responsabile dell'unità operativa di ipertensione polmonare del Policlinico Sant'Orsola-Malpighi di Bologna, indubbiamente uno dei massimi esperti di questa patologia a livello internazionale. All’incontro era presente anche il prof.Giacomo Pongiglione, responsabile dell'unità operativa di cardiologia Palidoro dell'Ospedale Bambino Gesù di Roma e la Dr.ssa Pisana Ferrari, presidente AIPI, Associazione Ipertensione Polmonare Italiana che ha spiegato quali siano le difficoltà dei bambini affetti da questa malattia, che impedisce loro di fare una vita come gli altri, limitandoli nella resistenza fisica e rendendoli così insicuri ed isolati. Un quadro che peggiora se le terapie che devono seguire sono complicati e con troppi effetti collaterali, aggiungo che, se certamente si è fatto moltissimo negli ultimi anni elevando in maniera evidente le aspettative di vita molto rimane ancora da fare nel campo della ricerca affinché le persone affette da questa malattia possano avere una vita nei limiti del normale.
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