Alexion Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato in questi giorni che la statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha concesso la Biologics License Application (BLA) per asfotase alfa, un farmaco di sostituzione enzimatica per il trattamento dell’Ipofosfatasia (HPP) infantile e giovanile (HPP).
L’ipofosfatasia è una malattia metabolica ultra-rara genetica, cronica e progressiva che può portare distruzione e deformità delle ossa, profonda debolezza muscolare, convulsioni, insufficienza respiratoria e persino morte del paziente. La concessione della BLA è stata supportata dai dati positivi ottenuti in tre studi prospettici con relative estensioni su 71 pazienti affetti da HPP arruolati, e da due studi retrospettivi di storia naturale.
Il farmaco ha già ottenuto nel 2013 la designazione di terapia altamente innovativa negli Usa, ma non è ancora stato approvato in via definitiva in Europa per il trattamento dei pazienti. Tuttavia nel corso di questo mese è prevista la presentazione di nuovi dati che dimostrerebbero come la terapia sia è in grado di migliorare la capacità dei pazienti di compiere attività quotidiane e di ridurre il dolore causato dalle conseguenze della patologia.
Per ulteriori informazioni consulta il comunicato stampa aziendale (in lingua inglese).
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