L'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato l'autorizzazione all'immissione in commercio 'in circostanze eccezionali' di Strensiq (asfotase alfa), una nuova terapia enzimatica sostitutiva sviluppata da Alexion per il trattamento a lungo termine dell'ipofosfatasia (HPP) in pazienti che hanno sviluppato la malattia durante l'infanzia. La decisione in merito all'approvazione definitiva del farmaco spetta ora alla Commissione Europea (CE).
L'ipofosfatasia (HPP) rappresenta una rara malattia metabolica ereditaria causata da difetti nel gene responsabile della produzione della fosfatasi alcalina (ALP), un enzima che svolge un ruolo chiave nel mantenimento della salute delle ossa e nella gestione del calcio e del fosfato all'interno dell'organismo. Oltre alla perdita precoce dei denti, i pazienti con ipofosfatasia mostrano malformazioni alle ossa, le quali sono frequentemente soggette a fratture. Quando colpisce i neonati, questa malattia può essere fatale a causa delle complicazioni, soprattutto respiratorie, dovute all'incompleto sviluppo osseo. Se si manifesta nel corso della vita, l'ipofosfatasia non è generalmente mortale, ma rappresenta pur sempre una patologia molto debilitante. Attualmente non esiste alcun trattamento approvato per questa condizione e i pazienti si limitano a ricevere una terapia di supporto a base di integratori di calcio, antidolorifici, ecc.
Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'EMA ha ritenuto che gli effetti benefici di Strensiq nel trattamento dell'ipofosfatasia giustifichino l'immissione in commercio del farmaco 'in circostanze eccezionali', ossia nonostante il fatto che i dati sulla sua efficacia e sicurezza siano ancora limitati a causa dell'estrema rarità della malattia. Tuttavia, il CHMP ha richiesto ad Alexion di continuare a raccogliere dati clinici su Strensiq anche dopo l'eventuale approvazione definitiva da parte della CE.
Strensiq, che nel 2008 aveva già ottenuto la designazione di 'farmaco orfano' da parte dell'EMA, potrebbe quindi rappresentare il primo farmaco ufficialmente approvato in Europa per il trattamento dell'ipofosfatasia.
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