Amicus Therapeutics, società biofarmaceutica impegnata in prima linea per lo sviluppo di terapie per le malattie rare, ha recentemente annunciato i dati positivi (a 18 mesi) del suo secondo studio di Fase 3 (Studio 012) sull’uso della piccola molecola orale ‘chaperone’ migalastat HCl in pazienti affetti da malattia di Fabry con mutazioni suscettibili.
Lo studio 012 ha comparato l’uso di migalastat alle terapie standard di sostituzione enzimatica (ERTS) impiegate nella malattia di Fabry (Fabrazyme e Replagal).
Le misure co-primarie di outcome considerate sono state : la variazione media annua del tasso di filtrazione glomerulare (eGFR) e il GFR misurato (mGFR), valutate con raffronti descrittivi tra il migalastat e le altre terapie ERT (per un periodo di tempo superiore ai 18 mesi).
Lo studio ha arruolato 60 pazienti (26 maschi e 34 femmine) affetti da malattia di Fabry con mutazioni suscettibili, che erano stati precedentemente trattati con terapia ERT per un minimo i 12 mesi.
Secondo i parametri considerati (eGFR/mGFR) migalastat ha mostrato un effetto paragonabile alle terapie ERT.
I livelli plasmatici di Lyso-Gb3, un importante biomarker di malattia, hanno mantenuto valori bassi e stabili in pazienti con mutazioni suscettibili che sono passati dalla terapia a ERT a migalastat.
Migalastat è risultato essere generalmente sicuro e ben tollerato.
Per ulteriori informazioni consulta il comunicato ufficiale.
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