Malattia di von Willebrand

Per le persone in cura a causa della malattia di Von Willebrand, poco più di 2mila in Italia, c’è un novità. Si tratta di un nuovo fattore sostitutivo prodotto con la tecnica del Dna ricombinante dalla  Baxter Innovations Gmb e che ha appena ricevutola designazione di farmaco orfano dall’Ema. Al momento non si conoscono ancora gli esiti dei trial clinici, che al momento della presentazione della domanda erano ancora in corso, ma secondo i dati forniti il fattore ricombinante avrebbe effetti positivi sui pazienti affetti da questa coagulopatia con ha effetti positivi nel tenere sotto controllo possibili eventi di sanguinamento se somministrato costantemente nel tempo. La malattia di Von Willebrand è una delle più rare malattie emorragiche esistenti ed è compresa, come l’emofilia, nel gruppo delle coagulopatie. La malattia può manifestarsi anche in forme molto lievi tanto che alcuni pazienti non avrebbero sintomi e la diagnosi avviene solo in caso di gravi eventi emorragici di origine traumatica. Attualmente esistono già delle terapie autorizzate nei paesi dell’ Unione Europea, una è quella a base di desmopressina, un ormone sintetico che stimola l’organismo a rilasciare maggiori quantità del fattore di Von Willebrand che in queste persone è carente, l’altra tipologia di terapia è invece costituita da trasfusioni di plasma contenenti concentrati del fattore.