Baxter International Inc. (BAX) ha annunciato i risultati positivi di uno studio clinico di fase 3 per valutare la sicurezza, l'efficacia e la farmacocinetica (PK) di BAX 111, fattore ricombinante di von Willebrand (rVWF) sotto indagine per il trattamento degli episodi emorragici nei pazienti con malattia di von Willebrand, il tipo più comune di patologia emorragica ereditaria.
Lo studio su BAX 111, il primo trattamento ricombinante in fase di sviluppo clinico per questa condizione, ha raggiunto il suo endpoint primario di efficacia e tutti i pazienti hanno raggiunto il successo pre-specificato nel trattamento on-demand di eventi di sanguinamento (100%, 22 su 22 pazienti che hanno sperimentato eventi di sanguinamento durante lo studio).
''Come primo trattamento ricombinante, indipendente, in via di sviluppo BAX 111 ha il potenziale per offrire alle persone con malattia di von Willebrand una nuova opzione terapeutica che potrà consentire una maggiore precisione e flessibilità nella gestione della malattia'', ha detto Bruce Ewenstein, MD, Ph.D., vice presidente degli affari clinici in Baxter BioScience. ''Con questi risultati abbiamo compiuto un altro significativo passo in avanti e nel frattempo continuiamo ad espandere la nostra sempre più ampia linea di potenziali trattamenti volti al miglioramento dei risultati per i pazienti affetti da una vasta gamma di disturbi della coagulazione.''
Lo studio clinico di Fase 3 multicentrico, open-label ha valutato la sicurezza, l'efficacia e la farmacocinetica di BAX 111 somministrato insieme ad ADVATE o come agente terapeutico indipendente, per il trattamento on-demand di 37 pazienti con grave malattia di von Willebrand in sedi presenti negli Stati Uniti, in Europa, in Australia, in Giappone, in Russia e in India.
L'endpoint primario era rappresentato dal numero di pazienti che rispondevano efficacemente al trattamento per eventi emorragici. Gli endpoint secondari comprendevano misure supplementari di efficacia e sicurezza, la farmacocinetica e la qualità di vita connessa alle condizioni di salute (HRQoL).
Non ci sono state segnalazioni di eventi trombotici nei partecipanti allo studio. Gli eventi avversi più comuni nello studio sono stati: cefalea, vomito, nausea e anemia (carenza di ferro anemia), che non sono stati considerati correlati al trattamento.
Si è verificato un evento avverso grave correlato al trattamento, caratterizzato da dolore toracico e aumento della frequenza cardiaca durante l'infusione, che si è rapidamente risolto senza ulteriori complicazioni.
Il trattamento sperimentale è stato sviluppato utilizzando un metodo di produzione libero da plasma e albumina. I dati completi dello studio, compresi gli esiti di efficacia e sicurezza, saranno presentati successivamente (nel corso del 2014).
Sia la Commissione europea e la US Food and Drug Administration hanno concesso la designazione di farmaco orfano a BAX 111 nel novembre del 2010. Baxter intende presentare domanda per l'approvazione negli Stati Uniti entro la fine del 2014 e, sulla base di questi risultati, intende perseguire uno studio di BAX 111 in un trattamento di profilassi prima della fine dell'anno.
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