USA - Baxalta Incorporated ha annunciato che Blood, la rivista scientifica dell'American Society of Hematology (ASH), ha recentemente pubblicato i dati provenienti dallo studio clinico di Fase III del farmaco sperimentale BAX 111, un fattore di Von Willebrand ricombinante (rVWF) altamente purificato, sviluppato per il trattamento degli episodi emorragici associati alla cosiddetta malattia di Von Willebrand (VWD).
Attualmente, BAX 111 è in fase di valutazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti e, se fosse approvato, diventerebbe la prima terapia sostitutiva ricombinante per la gestione degli eventi di sanguinamento nei pazienti con VWD. Nel 2010, BAX 111 ha ricevuto la designazione di 'farmaco orfano' sia dalla FDA che dall'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA).
Lo studio clinico in questione, multicentrico e in aperto, è stato condotto per valutare la sicurezza, l'efficacia e la farmacocinetica di BAX 111 nel trattamento on-demand di 37 pazienti con grave malattia di Von Willebrand. I dati della sperimentazione hanno mostrato che il 100% dei soggetti trattati con BAX 111 è riuscito a raggiungere il successo nella gestione degli episodi emorragici. Inoltre, è stata sufficiente una sola infusione del farmaco per ottenere il controllo dell'81,8% dei sanguinamenti, con una media di due infusioni necessarie per il trattamento delle emorragie più intense. Non sono stati osservati eventi trombotici o reazioni allergiche gravi, e nessun partecipante ha sviluppato inibitori del fattore Von Willebrand o altre reazioni immunitarie anti-VWF.
Per quanto riguarda la sicurezza, i due unici eventi avversi gravi correlati a BAX 111 si sono verificati in un paziente che ha manifestato dolore toracico e aumento della frequenza cardiaca durante l'infusione del farmaco, anche se i sintomi sono stati risolti entro tre ore senza ulteriori ricadute. Gli effetti collaterali più comunemente osservati nello studio, ossia mal di testa, nausea, vomito e anemia, non sono stati considerati come correlati al trattamento.
John Orloff, Capo del settore Research & Development di Baxalta, ha dichiarato: “Sebbene la malattia di Von Willebrand sia la più diffusa patologia emorragica ereditaria, ad oggi esistono poche opzioni per il suo trattamento. BAX 111 ha il potenziale per trasformare lo standard di cura offrendo la possibilità di una terapia individualizzata ed efficace, soprattutto per i pazienti affetti da forme gravi di VWD”.
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.
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