USA - Alexion Pharmaceuticals ha annunciato i risultati provenienti da REGAIN, uno studio di Fase III sull'impiego di Soliris® (eculizumab) per il trattamento dei pazienti con miastenia gravis generalizzata (gMG) refrattaria, una malattia neuromuscolare ultra-rara mediata dal sistema del complemento. In base a quanto riportato, il farmaco non è riuscito a raggiungere l'endpoint primario di efficacia della sperimentazione, rappresentato dalla variazione, rispetto al basale, del punteggio nella scala MG-ADL, utilizzata per la valutazione dello stato dei pazienti affetti da gMG. La società ha sostenuto di essere comunque incoraggiata dalla complessiva positività dei dati raccolti.
“In relazione all'endpoint primario dello studio REGAIN, i risultati di eculizumab non hanno avuto significatività statistica, ma sottolineano l'importanza dell'inibizione del sistema del complemento nell'affrontare la fisiopatologia sottostante alla gMG. È importante notare come la totalità dei dati esaminati mostri precoci e sostenuti miglioramenti nei pazienti trattati con eculizumab rispetto al placebo”, ha dichiarato Martin Mackay, Vice Presidente esecutivo di Alexion.
La casa farmaceutica ha reso nota l'intenzione di continuare ad analizzare i risultati dello studio REGAIN con l'obiettivo di presentarli in occasione dell'International Congress on Neuromuscular Diseases (ICNMD), che avrà luogo a Toronto (Canada) il prossimo 7 luglio 2016.
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.
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