Svizzera - La società farmaceutica Santhera ha annunciato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato l'autorizzazione all'immissione in commercio di Raxone® (idebenone) per il trattamento della minorazione visiva causata dalla neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON). Il parere positivo del CHMP sarà ora trasmesso alla Commissione Europea (CE), a cui spetta la definitiva approvazione del farmaco.
La neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON) rappresenta una rara malattia ereditaria che porta ad una rapida cecità, quasi sempre permanente. Oltre il 95% dei pazienti affetti da LHON è portatore di una delle tre mutazioni patogene del DNA mitocondriale che provocano difetti nelle subunità del cosiddetto 'complesso I' della catena di respirazione mitocondriale. Di solito, la malattia si presenta in giovani e adulti, per lo più uomini, e si manifesta con una rapida perdita della visione centrale che colpisce prima un occhio e poi l'altro, e che finisce per portare alla cecità.
Raxone® (idebenone) rappresenta un benzochinone sintetico a catena corta e un cofattore per l'enzima NAD(P)H: chinone ossidoreduttasi (NQO1). Il farmaco, aggirando i difetti del complesso I, è in grado di stimolare la catena mitocondriale di trasporto degli elettroni e, quindi, di ripristinare i livelli di energia nelle cellule gangliari della retina, promuovendo così il recupero dell'acuità visiva.
Il CHMP ha ritenuto che la totalità dei dati forniti da Santhera sia sufficiente a giustificare l'approvazione 'in circostanze eccezionali' di Raxone per il trattamento di una malattia rara, grave e senza opzioni terapeutiche come la neuropatia di Leber. Santhera dovrà raccogliere dati addizionali sull'efficacia e la sicurezza di Raxone anche successivamente all'eventuale approvazione definitiva del farmaco da parte della CE.
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.
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