L'inizio precoce della terapia è associato a grandi miglioramenti a livello renale
GERMANIA - Le nuove conferme sull'efficacia del anticorpo monoclonale eculizumab per la cura della sindorme emolitico uremica atipica sono state riassunte in una review pubblicata recentemente su Expert Opinion on Orphan Drugs in cui l'autore, il Dr. Vester dell'Università di Duisburg-Essen, ha analizzato la letteratura scientifica e i dati dei più recenti trial clinici. La sindrome emolitico uremica atipica, che si distingue da quella più comune per il fatto di essere una malattia genetica e non causata da agenti esterni, è una rara forma di microangiopatia trombotica, caratterizzata dalla formazione di trombi nei vasi sanguigni che porta solitamente a insufficienza renale grave.
La maggior parte delle volte la sindrome, nella sua forma atipica, è causata dalla sregolazione della via alternativa di attivazione del sistema complemento, un importante protagonista del sistema immunitario, che lo porta a attaccare le cellule endoteliali del rene.
L'introduzione dell'anticorpo eculizumab, che ha come target il componente C5 del sistema del complemento, ha rivoluzionato la terapia della sindrome che prima si basava su dialisi, infusioni di plasma e trapianti di organo.
"Eculizumab – spiegano gli autori – è altamente efficace e superiore alla terapia plasmatica nella prevenzione e nella terapia della sindrome emolitico uremica atipica e l'inizio precoce della cura è associato a grandi miglioramenti della funzionalità renale".
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