Alexion Pharmaceuticals ha annunciato che la US Food and Drug Administration (FDA) ha approvato il supplemento della Biologics License Application (sBLA ), presentato dalla compagnia farmaceutica per la regolare approvazione di Soliris® (eculizumab) nel trattamento di pazienti adulti e pediatrici con sindrome emolitico-uremica atipica (aHUS), al fine di inibire la microangiopatia trombotica mediata dal complemento (TM).
aHUS è una malattia genetica, cronica, ultra-rara caratterizzata da rischio immediato e permanente di microangiopatia trombotica (TMA) con conseguente insufficienza d'organo vitale e morte prematura. Eculizumab è un inibitore del complemento terminale ed è il primo e unico trattamento approvato per i pazienti pediatrici e adulti con aHUS negli Stati Uniti, Unione Europea , Giappone e altri paesi.
L’approvazione ottenuta ora da Alexion include i dati di studi clinici, prospettici, multi-nazionali condotti in un'ampia popolazione di pazienti adulti e pediatrici con aHUS e dati a lungo termine ottenuti da due anni di trattamento. I benefici clinici a lungo termine, associati a trattamento cronico e continuo con eculizumab, includono la prevenzione della microangiopatia trombotica e il miglioramento della funzione renale.
Queste le parole di Leonard Bell, Amministratore Delegato di Alexion:"Siamo lieti che, dal 2011, il processo di approvazione accelerata dell’ FDA ci abbia permesso di fornire eculizumab alle persone le cui vite sono a rischio di gravi manifestazioni cliniche tipiche della aHUS e che altrimenti non avrebbero avuto opzioni di trattamento sicuro o efficace. I risultati ottenuti dai due studi clinici prospettici supplementari confermano ulteriormente la sicurezza , l'efficacia e la capacità di migliorare la qualità di vita del trattamento cronico con eculizumab, sia in pazienti pediatrici che adulti con aHUS. L'etichetta aggiornata ora include i dati che supportano specificamente il beneficio a lungo termine, associato a trattamento cronico e sostenuto con eculizumab.”
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