Per ora è provata solo al tollerabilità e la sicurezza a breve termine
Nella lotta alla sclerosi laterale amiotrofica (SLA) una speranza, per ora però lontana da una diffusa sperimentazione sui pazienti, viene dal trapianto di cellule staminali del midollo. Stando a quanto riportato dall’agenzia di stampa Reuters sarebbero infatti positivi i risultati della prima fase di sperimentazione su malati di sclerosi laterale amiotrofica condotta dalla israeliana BrainStorm Cell Therapeutics e basata sulla tecnologia 'NurOwn', che trasforma le staminali del midollo dei pazienti stessi in "cellule terapeutiche". Questa terapia sarebbe dunque sicura e ben tollerata dai pazienti – questi infatti i punti che vengono presi in considerazione nelle sperimentazioni di Fase 1 - e si appresta ora ad essere testata per ottenere le prime prove di efficacia (fase II).
NurOwn è una tecnologia che "manipola" le cellule staminali adulte prelevate dal midollo osseo dei pazienti stessi trasformandole in cellule in grado di produrre composti neuro protettivi e neurotrasmettitori come la dopamina. Le cellule trattate con NurOwn vengono poi reinfuse nel corpo del paziente. NurOwn ha già ricevuto dall'FDA l'ok come farmaco sperimentale orfano che viene assegnato a terapie per malattie che oggi non hanno ancora alcuna cura, come è il caso della SLA. Secondo le anticipazioni di Dimitrios Karussis, capo dell'Unità Sclerosi Multipla dell'Hadassah Medical Center in Israele, NurOwn ha anche dato qualche sia pur limitata prova di efficacia, infatti sembra migliorare la funzione respiratoria, la forza muscolare e la capacità di deglutire dei pazienti. Ma i risultati della prossima fase sperimentale faranno il punto sull'efficacia effettiva della terapia.
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