Famiglie SMA ha avviato una raccolta fondi per supportarne la distribuzione
Entro un mese, la società Biogen metterà gratuitamente a disposizione di circa duecento bambini con atrofia muscolare spinale (SMA) il farmaco nusinersen (ex IONIS SMNRx o ISIS SMNRx), un nuovo trattamento che ha già dimostrato promettenti risultati di sicurezza ed efficacia e che le varie agenzie di regolamentazione stanno attualmente valutando per l'approvazione. In base al decreto sull'uso compassionevole, i destinatari di questo programma di accesso allargato sono i pazienti con SMA1, la forma più grave di atrofia muscolare spinale.
Al momento sono cinque i centri clinici italiani che erogheranno il farmaco: il Gemelli a Roma, il Gaslini a Genova, il Centro NEMO di Messina e quello di Milano e il Bambin Gesù di Roma. La terapia si somministra tramite iniezione intratecale, secondo un protocollo che prevede tre infusioni nel primo mese e poi una ogni quattro mesi. Allo stato attuale, ognuno dei cinque centri designati è in grado di accogliere quattro o cinque bambini al mese.
Al fine di rendere informate tutte le famiglie potenzialmente interessate, verranno contattati tutti i centri clinici e verranno sfruttati il registro dei pazienti, le reti associative e i media disponibili. Un apposito comitato che soprassiederà alla gestione della procedura è stato predisposto dall'associazione Famiglie SMA, e sarà quest'ultimo a definire i criteri di priorità e la destinazione ai vari centri dei singoli bambini. È composto da clinici, esperti della patologia e rappresentanti di famiglie, pazienti e associazioni (a questi ultimi spetterà il compito di supervisionare le procedure).
In questa prima fase è innanzitutto necessario comporre un elenco di pazienti con SMA1, per lo più neonati e bambini, che sia più completo possibile. Successivamente, il comitato analizzerà la lista, stabilendo le priorità di accesso al farmaco di mese in mese. Nuovi inserimenti possono avvenire in ogni momento. Per rispettare le norme sulla privacy è obbligatorio che le famiglie dei pazienti interessati inviino un'e-mail a Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo., chiedendo di essere contattate dal comitato.
Fino all'8 ottobre è in corso la campagna nazionale di raccolta fondi dell'associazione Famiglie SMA, che sta ottenendo una larga eco grazie all'efficace spot di Checco Zalone, e che è legata al progetto SMArt (Servizio Multidisciplinare di Accoglienza Radicato nel Territorio) un'iniziativa dedicata a migliorare l’assistenza dei pazienti affetti da atrofia muscolare spinale (SMA). In modo particolare, il denaro raccolto servirà a supportare la distribuzione del farmaco dal punto di vista logistico, provvedendo a quanto necessario per gli spostamenti delle famiglie e per il potenziamento dei centri clinici. Per questo è fondamentale contribuire alla campagna, continuando ad inviare SMS al numero 45599.
Per informazioni:
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