Al congresso della Società scientifica di farmacia ospedaliera un focus sull’Health Technology Assessment dei farmaci orfani. Sì a uno status particolare per queste molecole
I farmacisti ospedalieri italiani continueranno a destinare la massima attenzione alla governance dei farmaci orfani e alla galassia delle malattie rare. È stato questo uno dei messaggi ribaditi con forza durante i lavori del 38° Congresso della Società Italiana di Farmacia Ospedaliera (SIFO), evento che si è concluso domenica a Roma e che ha registrato la partecipazione di oltre 2.200 professionisti sanitari. Presenti, come da tradizione, anche i rappresentanti delle aziende produttrici di molecole e dispositivi medici: alcune di queste da sempre impegnate nella ricerca destinata alle patologie rare e ultra-rare.
Il congresso ha ospitato un paio di sessioni dedicate alla galassia delle malattie rare; patologie che sono state al centro anche di una tavola rotonda focalizzata sull’Health Technology Assessment (HTA). Una modalità di valutazione di un farmaco o di una tecnologia sempre più presente nelle scelte dei decisori ministeriali e di quelli attivi nelle singole regioni. Un modello economico che, se utilizzato senza la giusta considerazione, rischia di sfavorire i farmaci orfani o le realtà che investono milioni di euro nella ricerca per terapie destinate a poche migliaia di pazienti nel mondo. Simile considerazione può essere fatta per il cosiddetto modello “Grade”: funzione che porta a premiare gli studi scientifici registrativi di un farmaco svolti su un ampio numero di pazienti. Condizione che spesso non può essere contemplata da una ricerca destinata alle terapie per una malattia rara.
La società scientifica dei farmacisti italiani, proprio per evitare un uso distorto di questo importante strumento o un’impostazione farmaco-economica troppo spinta, si è dotata di un laboratorio permanente interamente focalizzato sull’HTA. A coordinare il tavolo sarà Francesco Cattel, direttore della farmacia della Città della salute di Torino, che ha preannunciato l’avvio di una serie di progettualità che prenderanno il via nel corso dei prossimi sei mesi. Studi che vedranno il pieno sostegno della SIFO, così come confermato da Barbara Rebesco, direttrice scientifica della società storicamente attiva nelle ricerche connesse al mondo delle malattie rare. La farmacista ligure ha ricordato anche quanto sia importante collaborare con i pazienti e con le loro associazioni. Un dialogo sempre più importante sia per il ministero della Salute che per le Regioni.
Secondo la Rebesco molto può essere fatto anche grazie all’analisi dei 'big data' in possesso di amministrazioni regionali e singole aziende ospedaliere: stiamo parlando di una mole di numeri attraverso la quale analizzare il reale impatto di un farmaco, orfano oppure no, nella vita dei pazienti e delle loro famiglie. Analisi utili anche per calibrare al meglio i lavori della Rete nazionale malattie rare e del network attivo sul fronte del contrasto dei tumori rari. Una prospettiva che ha motivato diversi ricercatori ad affermare di essere pronti a misurarsi con quello che è stato ribattezzato “l’health technology assessment dei piccoli numeri”.
I farmacisti non si sono concentrati solo sul futuro prossimo. Molti hanno criticato il legislatore nazionale per l’assenza di chiarezza. Ad esempio, non si sa ancora come saranno utilizzati i denari presenti nel fondo per i farmaci innovativi istituito dalla legge di bilancio votata dalle Camere nel dicembre scorso. Una lacuna che ha seriamente messo in pericolo l’erogazione di terapie destinate ai malati rari: persone che spesso devono essere trattate con farmaci piuttosto costosi e lontano dalla propria regione di residenza. Una dinamica che innesca problematiche di natura contabile tra i vari enti del Servizio sanitario nazionale. Tema che si riproporrà con forza anche nei prossimi mesi, nonostante la bozza della legge di Bilancio all’esame del Parlamento preveda proprio di valutare l’impatto dei farmaci innovativi utilizzati nel corso del 2017.
Altra nota dolente è stata quella del reale accesso alle terapie. A questo proposito non emergono solo tematiche di natura economico-contabile ma, soprattutto, le differenze normative tra una regione e l’altra. Anni di dibattiti e assunzioni di impegni non hanno ancora portato a un reale cambio di passo sul fronte dell’ingresso delle nuove molecole nei vari mercati regionali italiani. In Lombardia possono essere sufficienti meno di trenta giorni per riconoscere a una nuova terapia la possibilità di essere prescritta: quattro settimane che si scontrano con i mesi necessari in realtà meno rapide.
Simona Serao-Creazzola, presidente della SIFO, ha dato appuntamento all’anno prossimo, quando il congresso si svolgerà a Napoli. Ci sono dodici mesi per portare al tavolo di Regioni e dei Ministeri della Salute e dell’Economia proposte per migliorare la regolamentazione dell’utilizzo dei farmaci orfani. Una necessità per i malati rari e per le loro associazioni. Il dialogo costante è fondamentale per tutti gli attori sulla scena. Un dato che non può essere smentito dalla farmaco-economia.
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