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L’intervista a Marianne Rodger, Direttore Malattie Rare, ed Eleonora Russo, Direttore Medico Malattie Rare di Pfizer Italia

“Crediamo che le persone che vivono con una malattia rara, insieme al numero incalcolabile di familiari e caregiver che le sostengono, meritino di più. Aspiriamo a portare valore e innovazione nelle malattie rare, con un approccio pionieristico alla scienza”, ha affermato Marianne Rodger, Direttore Malattie Rare Pfizer Italia, in occasione del VIII Premio OMaR per la Comunicazione sulle Malattie e i Tumori Rari, svoltosi lo scorso 2 dicembre presso l'Ara Pacis di Roma. “Abbiamo collaborato con pazienti, gruppi di sostegno, operatori sanitari, ricercatori e istituzioni dalla scoperta alla consegna dei farmaci - commenta Eleonora Russo, Direttore Medico Malattie Rare - impegnandoci incessantemente per consentire l'accesso alle terapie nei Paesi di tutto il mondo”.

DA PIÙ DI TRENT’ANNI AL FIANCO DEI MALATI RARI

Il portfolio dei prodotti di Pfizer per le malattie rare copre attualmente quattro aree terapeutiche: l’ematologia, l’area endocrino/metabolica, la neurologia e la cardiologia. “Stiamo aprendo la strada a una nuova generazione di trattamenti innovativi – dai farmaci classici alle terapie geniche, dagli anticorpi monoclonali alla digital health – perché la scienza possa rispondere ai bisogni di milioni di persone con malattie rare per le quali l'attuale standard di cura è insufficiente”, prosegue Marianne Rodger. “La nostra pipeline ha più di dieci farmaci sperimentali in sviluppo clinico in una gamma diversificata di modalità terapeutiche, con più di cinque nuove entità molecolari e tre programmi di terapia genica in Fase III. Inoltre, abbiamo le capacità end-to-end non solo per scoprire e sviluppare terapie che cambiano la vita, ma di renderle disponibili ai pazienti, ovunque essi siano nel mondo”. 

Sapendo che i sistemi sanitari di oggi non sono stati costruiti per le scoperte di domani e che i trattamenti innovativi non possono cambiare la vita se non arrivano ai pazienti che ne hanno bisogno, l’azienda sta lavorando con i partner in tutto il continuum sanitario per garantire che trattamenti potenzialmente trasformativi siano accessibili ai pazienti. “In Pfizer Rare Disease operiamo con l'agilità e la concentrazione di una biotech ma con una dimensione globale e le risorse di Pfizer, che ci consentono di poter correre rischi ponderati dove altri non sono in grado di farlo. Questo ci permette di poter rispondere alle esigenze della comunità delle malattie rare e realizzare il nostro scopo: innovazioni che cambiano la vita dei pazienti”, conclude il Direttore Malattie Rare Pfizer Italia. 

IL SUPPORTO ALLE ASSOCIAZIONI

Pfizer collabora strettamente con le comunità delle associazioni di pazienti per far progredire la conoscenza delle patologie e sostenerle in percorsi formativi per sviluppare le loro capacità di interagire con i diversi interlocutori. “Supportando le organizzazioni di advocacy, cerchiamo di contribuire alla costruzione di un insieme di competenze e risorse condivise per rispondere alle esigenze della comunità lungo tutto il percorso della malattia. Insieme, pensiamo si possano acquisire maggiori conoscenze più velocemente e potenzialmente migliorare i percorsi di cura”, spiega Eleonora Russo.

“Inoltre, stiamo stabilendo partnership uniche che si concentrano sul rafforzamento dei sistemi sanitari per garantire l'accesso alle cure e ai trattamenti per i pazienti che vivono con una malattia rara attraverso tre aree principali: infrastruttura di cura, diagnosi e accesso alle cure”, continua il Direttore Medico Malattie Rare. Pfizer, infatti, ha recentemente collaborato con Rete Diagnostica Italiana sulla Collaborative Global Network for Rare Diseases (CGN4RD) per sviluppare una rete digitale per collegare le competenze tra i centri di eccellenza per abbreviare il percorso diagnostico. L'ambizione è di rendere questa rete globale potenzialmente disponibile per servire 2 miliardi di persone con hub nelle principali città (circa 85 milioni di persone con una malattia rara).

Per quanto riguarda la diagnosi, lo screening neonatale è riconosciuto a livello internazionale come un programma di salute pubblica essenziale e preventivo per l'identificazione precoce di disturbi nei neonati che possono influire sulla loro salute a lungo termine. Pfizer ha stabilito delle partnership per sostenere programmi e progetti pilota in Europa, tra cui: collaborazioni con l'IPOPI, la International Society for Neonatal Screening (ISNS) e la European Society for Immunodeficiencies (ESID) a sostegno dell'iniziativa “Screen 4 Rare”. Inoltre, sempre nel Vecchio Continente, Pfizer si è unita all’iniziativa Rare Impact, che è guidata da EURORDIS, per trovare insieme soluzioni percorribili per garantire l'accesso dei pazienti alle terapie innovative.

“In Italia – conclude Russo – Pfizer collabora con le associazioni pazienti della comunità delle malattie rare sviluppando insieme progetti e servizi e sostenendo le loro attività a favore delle persone con malattie rare e delle loro famiglie. Da anni, inoltre, sosteniamo la collaborazione con partner accademici e specializzati che offrono percorsi formativi destinati alle associazioni di pazienti, affinché coloro che svolgono un ruolo di rappresentanza dei pazienti e cittadini abbiano sempre di più competenze, tecniche e strumenti per un dialogo efficace con tutti gli interlocutori impegnati nella definizione della politica sanitaria”.