Le case farmaceutiche Shire ed Ethris GmbH hanno sottoscritto un nuovo accordo finalizzato allo sviluppo di terapie a base di RNA per le malattie rare. Shire svilupperà quindi anticorpi monoclonali utilizzando la piattaforma tecnologica sviluppata da Ethris, in grado di produrre molecole di RNA messaggero stabile e non immunogeno, utilizzabile in trattamenti di sostituzione proteica per la cura delle malattie genetiche monogeniche.
Le malattie rare monogeniche sono malattie dovute alla mutazione di un singolo gene. Esempi di malattie rare monogeniche sono l’ipercolesterolemia familiare, la neurofibromatosi, l’acondroplasia, la sclerosi tuberosa.
Seguici sui Social