Milano - In occasione della Giornata delle Malattie Rare, EURORDIS (l’Organizzazione Europea per le Malattie Rare) ha assegnato a Celgene Corporation il prestigioso EURORDIS Company Award per l’eccellenza nel campo delle malattie rare. Il premio è un riconoscimento dell’attività svolta da Celgene nel campo delle malattie orfane, con diverse designazioni e terapie approvate per le malattie rare, indirizzate ai bisogni dei pazienti, oltre che a rafforzare una solida pipeline di composti innovativi in fase di sviluppo. Il premio riconosce anche gli sforzi compiuti da Celgene nel costruire un dialogo e una partnership di qualità con EURORDIS e i gruppi di pazienti nelle relative aree di malattia.
Volontari, scienziati, industrie farmaceutiche, media e politici che si sono distinti per il loro contributo alla riduzione dell’incidenza delle malattie rare. I vincitori dei premi sono scelti tra più di 100 candidature ricevute dai membri di EURORDIS, che comprendono gruppi di sostegno ai pazienti affetti da malattie rare di tutta Europa, volontari e personale medico.
Con 17 designazioni di farmaci orfani e quattro indicazioni di farmaci orfani approvate dall’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), Celgene occupa oggi una posizione leader tra le società che sviluppano terapie per le malattie rare1. La pipeline di Celgene attualmente comprende programmi attivi di trial clinici riguardanti 45 condizioni rare, con l’investimento da parte di Celgene del 31% del suo fatturato annuale in ricerca e sviluppo. Come parte di questi sforzi c’è anche un chiaro impegno da parte della società a continuare la ricerca estensiva nel campo delle malattie rare, che rappresenta il fondamento sul quale la società è stata creata.
“Siamo onorati di ricevere l’EURORDIS Company Award per il lavoro svolto nel campo delle malattie rare, un premio che riconosce le solide partnership sviluppate con le persone impegnate nello studio di opzioni terapeutiche di alcune tra le patologie più difficili da trattare,” ha osservato Stefano Portolano, Vicepresidente, Hematology Europe di Celgene, il quale ha ritirato il premio a nome dell'azienda. “Nei quasi 13 anni trascorsi dall’approvazione del Regolamento sui Farmaci Orfani c’è stato un crescente riconoscimento della necessità di disporre di trattamenti per le malattie rare che consentano ai pazienti di vivere più a lungo e avere una qualità di vita migliore. Celgene è orgogliosa di veder riconosciuto il suo contributo in quest’area, insieme al lavoro importante svolto da gruppi come EURORDIS.”
Una recente dimostrazione dell’impegno costante di Celgene nel favorire i progressi clinici e fornire nuove opzioni terapeutiche ai pazienti affetti da malattie rare è stato l’annuncio dato l’8 febbraio 2013 dell’approvazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense di pomalidomide per il trattamento del mieloma multiplo in pazienti che hanno già ricevuto almeno due trattamenti, compresi lenalidomide e bortezomib, e che hanno manifestato una progressione della malattia durante o entro 60 giorni dal termine dell’ultima terapia. Pomalidomide è attualmente in fase di esame da parte dell’autorità regolatoria europea (EMA).
“Sono felice del prestigioso riconoscimento dell’EURORDIS Company Award conferito a Celgene per lo straordinario ed eccellente impegno a favore delle malattie rare, che ho avuto modo di apprezzare personalmente – ha commentato Giampaolo Merlini, Direttore dell'Amyloid Center del Policlinico San Matteo di Pavia. Celgene ha messo a disposizione del nostro Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi, nuovi farmaci, quali la lenalidomide e la pomalidomide, per il trattamento della amiloidosi da catene leggere immunoglobuliniche. Gli studi clinici hanno dimostrato l’efficacia di questi farmaci, arricchendo in modo importante l’offerta terapeutica per i pazienti con questa grave, ma curabile, malattia rara”
Yann Le Cam, Chief Executive Officer, EURORDIS, ha commentato; “Siamo onorati di riconoscere l’impegno e i risultati dei vincitori di quest’anno degli EURORDIS Awards in occasione della Giornata delle Malattie Rare 2013. Ognuno dei dieci premiati di quest’anno contribuisce in modo unico a promuovere gli obiettivi di
cooperazione enunciati dallo slogan di questa edizione della Giornata delle Malattie Rare: ‘Rare Disorders without Boarders’ (Malattie Rare Senza Frontiere). Siamo orgogliosi del fatto che la comunità delle malattie rare stia diventando un modello di partnership tra diversi stakeholder e collaborazione internazionale, oltre
che di solidarietà e unità in tutta Europa.”
Le malattie orfane sono condizioni rare e spesso debilitanti, definite nell’Unione Europea come malattie che colpiscono non più di cinque persone su 10.000. Nell’UE ci sono tra 5000 e 8000 malattie rare diverse che colpiscono una popolazione stimata di 29 milioni di persone.
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