La maggior parte delle advocacy sostiene attivamente un progetto, ma mancano le risorse da parte dei governi
MELBOURNE (AUSTRALIA) – Ognuna delle 6.000-7000 malattie rare esistenti colpisce relativamente poche persone, ma tutte insieme interessano dal sei all'otto per cento della popolazione.
Poiché queste condizioni sono di solito potenzialmente fatali o cronicamente invalidanti, e la maggior parte non ha trattamenti specifici o efficaci, esse hanno un pesante impatto sugli individui affetti e sulle loro famiglie. Tuttavia, a causa della loro bassa prevalenza, le singole malattie rare, storicamente hanno ricevuto poca attenzione da parte dei governi e dei finanziatori della ricerca.
In assenza di risorse provenienti da altre fonti, il sostegno delle organizzazioni di pazienti affetti da malattie rare può essere cruciale per l'avvio e il progresso della ricerca biomedica. Nate negli Stati Uniti intorno alla metà del XX secolo come associazioni per le malattie più comuni, da allora si sono diffuse in tutto il mondo occidentale.
In questo panorama si inserisce un recente studio apparso sulla rivista Orphanet Journal of Rare Diseases. Tre ricercatori dell'Università di Melbourne hanno indagato il ruolo di queste organizzazioni nel campo della ricerca. Sulla base della stima fatta precedentemente e dei 23,7 milioni di abitanti dell'Australia alla fine del 2014, è probabile che almeno 1,4 milioni di australiani abbiano una malattia rara.
Ma nonostante vi siano molti esempi di associazioni che hanno avviato e sostenuto significativi progressi scientifici, ci sono poche informazioni – e del tutto assenti in Australia – su queste in generale, sulle loro attività ed esperienze e sui loro obiettivi relativi alla ricerca. Queste informazioni sono dunque un pre-requisito per la comprensione del contributo che le associazioni portano alla ricerca e per capire come il loro coinvolgimento possa essere rafforzato.
Gli studiosi hanno esaminato 112 siti web delle organizzazioni di pazienti, condotto un sondaggio on-line compilato da 61 loro leader e intervistato dieci dirigenti e due informatori chiave. I dati quantitativi e qualitativi sono stati analizzati utilizzando rispettivamente statistiche descrittive di base e analisi dei contenuti.
Più dell'ottanta per cento delle associazioni intervistate sono state fondate da pazienti con la malattia (29%), da genitori o altri membri della famiglia (41%), o da entrambi (14%). Esse variavano molto in termini di iscritti, bilancio e personale; tuttavia la maggior parte era di modeste dimensioni. Circa un terzo (32%) aveva sessanta membri o meno, e più di un quarto (27%) ha avuto nel 2012-13 un budget totale di 10.000 dollari o meno. Solo una minoranza (23%) aveva dei leader retribuiti, e più della metà (56%) non aveva personale retribuito.
Anche se la maggior parte era formata da piccoli gruppi basati sul volontariato, più del 90% delle associazioni intervistate aveva un obiettivo da promuovere o sosteneva la ricerca sulle malattie che colpiscono i loro membri. Negli ultimi cinque anni, quasi tutte (il 95%) avevano intrapreso almeno un'attività legata alla ricerca, come fornire finanziamenti o altre forme di sostegno ai ricercatori.
Tuttavia, i leader delle organizzazioni hanno segnalato di aver avuto notevoli difficoltà nel raggiungere i loro obiettivi di ricerca. Le difficoltà più frequentemente identificate erano le risorse insufficienti, e una percepita mancanza di ricercatori interessati a studiare le loro malattie. Altre preoccupazioni riguardavano l'inadeguata competenza delle associazioni nel governare gli “investimenti” di ricerca, e la difficoltà nel coinvolgere i ricercatori nelle conoscenze e nelle idee dell'organizzazione.
Lo studio, infine, ha evidenziato altri tre fattori: la proliferazione delle associazioni, la mancanza di collaborazione fra loro, e l'assenza di specifiche politiche governative e di risorse destinate a sostenerle.
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