DANBURY (U.S.A.) – La Food and Drug Administration (FDA) ha assegnato un finanziamento di 250.000 dollari all'Organizzazione Nazionale per le Malattie Rare (NORD), la principale associazione indipendente no-profit impegnata nell'individuazione, nel trattamento e nella cura dei disturbi rari. La NORD utilizzerà il contributo per sviluppare 20 studi di storia naturale per 20 diverse malattie rare.
“Il progetto di studio di storia naturale della NORD affronta una delle più grandi necessità e una sfida intrinseca della comunità delle malattie rare: disporre di una quantità sufficiente di dati longitudinali per aiutare i ricercatori a comprendere meglio come queste malattie si sviluppano e il loro progresso nel corso del tempo”, ha detto Peter L. Saltonstall, presidente e amministratore delegato della NORD. “Il sostegno della FDA ci permette di ampliare questo importante programma, nel nostro obiettivo comune di sostenere le associazioni e aiutare i pazienti”.
La sovvenzione finanzierà un accordo di cooperazione di un anno che si basa sul progetto di studio di storia naturale della piattaforma di Registro della NORD, lanciato lo scorso anno. L'organizzazione ha sviluppato la piattaforma con il contributo dei pazienti e delle associazioni, dei ricercatori e delle autorità di regolamentazione, come parte della sua missione per identificare e trattare tutte e 7.000 le malattie rare.
“Gli studi di storia naturale sono in grado di fornire informazioni di vitale importanza, essenziali per la progettazione della sperimentazione clinica, come i biomarcatori, la demografia, le variabili genetiche e ambientali, la progressione della malattia e le prospettive dei pazienti sulle sfide della vita con la malattia”, ha aggiunto Jacqueline Kraska, responsabile del programma di ricerca della NORD. “Studiare una malattia rara può portare a dei risultati su tante altre”.
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