Un forte segnale a sostegno di un settore della medicina che ha bisogno di risorse e continuità per lo sviluppo di nuove terapie
La ricerca italiana sulle malattie rare dimostra ancora una volta la sua vivacità. Con 100 progetti candidati e un finanziamento complessivo di 17,8 milioni di euro, si è concluso il Bando AIFA 2025, il primo interamente dedicato a questo ambito di grande bisogno clinico. L’iniziativa rappresenta un passo decisivo per sostenere studi in aree terapeutiche dove i pazienti attendono ancora soluzioni efficaci.
La partecipazione ha coinvolto strutture di tutto il Paese: in testa aziende ospedaliere, sanitarie e policlinici universitari (41), seguiti da Università (20), IRCCS (18), Fondazioni IRCCS/ospedali (10), altri enti come istituti e network (5), Fondazioni (4) e IRCCS/aziende ospedaliere universitarie (2). La Lombardia guida la classifica per numero di progetti, seguita da Lazio, Emilia-Romagna, Piemonte, Toscana, Veneto, Friuli-Venezia Giulia, Puglia, Liguria, Campania, Sicilia, Umbria, Marche, Molise, Sardegna e Trentino-Alto Adige.
“Questo bando – ha sottolineato il presidente di AIFA, Robert Nisticò – testimonia la vitalità e l’elevato livello della ricerca italiana, in un contesto globale dove gli studi no profit sono in calo, anche per la difficoltà di reperire risorse”. Da qui l’impegno dell’Agenzia a rendere annuale la pubblicazione dei bandi, così da consentire una programmazione stabile e incentivare lo sviluppo di terapie per patologie rare e poco appetibili per il mercato.
Il bando prevede due linee di indagine: studi preclinici e clinici per lo sviluppo di terapie farmacologiche destinate a malattie rare prive di trattamenti specifici – compresi progetti di riposizionamento di farmaci esistenti – e studi per farmaci orfani derivati dal plasma. Le 100 proposte saranno ora sottoposte alla validazione dell’Ufficio di Ricerca Indipendente dell’AIFA, cui seguirà la valutazione di una Commissione. Meccanismi rigorosi di valutazione e monitoraggio garantiranno che i risultati possano tradursi in benefici concreti per i pazienti.
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