La progeria, nota anche come invecchiamento precoce dei bambini, è una malattia genetica estremamente rara e attualmente incurabile. Nota ai più per l’impropria correlazione al romanzo “Benjamin Button” di Scott Fitzgerald e al film da questo tratto da David Fincher è una condizione diagnosticata nei bambini i cui corpi non sono in grado di produrre correttamente la proteina “lamina A”. La progeria è, infatti, una delle tante forme di laminopatie note.
L’errore genetico induce questi pazienti a produrre, al posto della proteina corretta, la progerina, che provoca gravi danni cellulari, imitando l’invecchiamento precoce.
Un nuovo studio, effettuato su 25 bambini affetti da progeria, ha valutato l’efficacia di Lonafarnib, un farmaco sperimentale potenzialmente in grado di bloccare alcuni degli effetti devastanti della proteina progerina.
I ricercatori, provenienti da diverse istituzioni americane, hanno osservato in tutti i bambini trattati almeno un miglioramento della condizione (aumento di peso, forza muscolare, miglioramento della condizione dei vasi sanguigni).
Lo studio, pubblicato sulla rivista PNAS, è stato finanziato dalla Fondazione Progeria Research, dal Dana-Farber Cancer Institute e diverse altre organizzazioni di benefiche statunitensi
La progeria, o Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome, interessa un bambino ogni 4 milioni di nati vivi. I bambini che ne sono affetti non riescono a crescere e sviluppano sintomi che corrispondono a normali condizioni delle persone anziane: aterosclerosi, perdita di capelli, perdita di peso, malattie cardiache, osteoporosi, artrite e precoce invecchiamento della pelle.
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