Secondo una notizia pubblicata sul Financial Post NPS Pharmaceuticals, società biofarmaceutica pionieristica nel fornire in tutto il mondo terapie per le malattie rare, avrebbe annunciato di aver avviato l'iscrizione del primo paziente nel Registro Mondiale PARADIGHM, un Registro volto alla descrizione della storia naturale dell’ipoparatiroidismo.
L’ipoparatiroidismo è un disordine endocrino raro, in cui le ghiandole paratiroidi producono insufficienti livelli di ormone paratiroideo, il principale regolatore della concentrazione di calcio nel sangue. Quando il corpo è carente nella produzione di questo ormone, si verifica un crollo nei livelli plasmatici di calcio e un aumento in quelli del fosforo. Questo squilibrio può causare una moltitudine di disturbi fisici (tra cui spasmi muscolari incontrollabili, crampi e convulsioni), emozionali (ansia e despressione) e cognitivi.
Il direttore medico di NPS Pharmaceuticals ha spiegato che l’istituzione del registro PARADIGHM è un modo per mettere a fuoco la sintomatologia e le complicazioni a lungo termine della malattia, in modo da creare un database di riferimento per i pazienti affetti da ipotiroidismo. Questo permetterà di affrontare in modo più consapevole la malattia e i bisogni dei malati.
L'obiettivo di PARADIGHM è quello di raccogliere dati e infomazioni sull’ipoparatiroidismo cronico dal punto di vista delle sue caratteristiche cliniche, del suo trattamento, della possibile comorbidità con altre patologie e del tasso di mortalità osservato.
Il registro sarà aperto ai pazienti con tale disturbo, indipendentemente da età, sesso ed eziologia e le persone arruolate nel programma saranno seguite per almeno 10 anni al fine di descrivere la storia naturale di questa rara patologia.
Seguici sui Social