La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha recentemente conferito lo status di “terapia fortemente innovativa” (Breakthrough therapy) al farmaco sperimentale bimagrumab per il trattamento della miosite sporadica da corpi inclusi (sIBM). A dare la notizia è stata la società farmaceutica Novartis, che ha sviluppato il medicinale in collaborazione con MorphoSys.
La decisione dell'FDA si basa sul fatto che, in un nuovo studio clinico di Fase II, bimagrumab (noto anche come BYM338) avrebbe ottenuto positivi risultati, rispetto al placebo, nel trattamento di un gruppo di pazienti affetti da sIBM.
I dati della sperimentazione, afferma Novartis, saranno presentati durante il congresso annuale dell'American Neurological Association (ANA), che si svolgerà a New Orleans dal 13 al 15 ottobre di quest'anno.
La miosite da corpi inclusi è una rara patologia che appartiene al gruppo delle miositi (o miopatie infiammatorie) primitive, disturbi caratterizzati dall'infiammazione dei muscoli striati. La IBM colpisce soprattutto individui maschi di età superiore ai 50 anni. La malattia, generalmente a trasmissione sporadica, consiste in un lento, progressivo e asimmetrico indebolimento muscolare che di solito procede in modo inarrestabile.
Bimagrumab, che nel 2012 è stato designato “farmaco orfano” per il trattamento della sIBM negli Stati Uniti e in Europa, è un anticorpo monoclonale umanizzato che viene somministrato per via endovenosa e che agisce impedendo il legame di particolari molecole inibitorie con i recettori dell'activina tipo II, stimolando, di conseguenza, la crescita muscolare.
Il farmaco è stato sviluppato anche per il trattamento della malattia polmonare ostruttiva cronica (COPD), della cachessia neoplastica, della sarcopenia e dei pazienti sottoposti a ventilazione meccanica.
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