Che cosa sono l’Istituto Telethon di Genetica e Medicina (Tigem) e l’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (TIGET)? Lo spiega un articolo pubblicato su Human Gene Therapy, che passa in rassegna le attività di questi due importanti istituti di ricerca italiani della Fondazione Telethon.
L'articolo definisce il TIGEM come un "istituto di ricerca multidisciplinare dedicato allo studio dei difetti genetici e dei meccanismi alla base delle malattie genetiche e allo sviluppo di terapie sicure ed efficaci”, che segue tre programmi strategici: biologia cellulare delle malattie genetiche, biologia dei sistemi e della genomica funzionale e terapia molecolare. I successi del TIGEM sono numerosi, specialmente nell’ambito della terapia genica mediante vettori virali, uno dei quali è la prima sperimentazione clinica di terapia genica per una forma genetica di cecità. Il TIGEM collabora anche con aziende farmaceutiche come Shire PLC, per un'ulteriore ricerca traslazionale nel settore delle malattie rare.
Per quanto riguarda invece il TIGET, l’articolo lo descrive come una "joint venture tra la Fondazione Telethon e l'Istituto Scientifico San Raffaele di Milano, che si occupa di tutte le fasi della ricerca di base e clinica finalizzata alla terapia genica e cellulare, per arrivare allo sviluppo di nuovi protocolli di cura delle malattie genetiche". Il lavoro pionieristico del TIGET è soprattutto nel campo della terapia genica per una grave forma di immunodeficienza primaria (ADA-SCID), lo sviluppo di una terapia genica basata su cellule staminali emopoietiche (HSC) utilizzando vettori gamma-retrovirali. L’Istituto ha stipulato un’alleanza con GlaxoSmithKline (GSK), per la messa a punto di protocolli di terapia genica che utilizzano le HSC per alcune malattie rare e che la GSK si impegnerà a industrializzare e immettere sul mercato.
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