Individuato il ruolo della attivina A nella crescita ossea incontrollata, ora si studia un anticorpo monoclonale in grado di inibirla
USA - Regeneron Pharmaceuticals ha annunciato che la rivista Science Translational Medicine ha pubblicato un documento che descrive la scoperta e la validazione preclinica di un meccanismo biologico che svolge un ruolo chiave sulla fisiopatologia della rara malattia genetica denominata fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP), un disturbo gravemente invalidante e dagli esiti fatali in cui muscoli, legamenti, tendini e altri tessuti connettivi si trasformano gradualmente in osso.
La fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP) è causata da mutazioni del gene ACVR1, il quale codifica per la proteina recettore ACVR1. Normalmente, una serie di ligandi, noti come proteine morfogenetiche ossee (BMPs), interagiscono con il recettore ACVR1 inducendo una cascata di eventi intracellulari denominata 'segnalazione', un processo critico che controlla la formazione dello scheletro e garantisce una normale crescita ossea.
I ricercatori di Regeneron hanno scoperto che, nel caso della fibrodisplasia ossificante progressiva, uno specifico ligando, denominato attivina A, interagisce con la forma alterata della proteina ACVR1 provocando l'attivazione della via di segnalazione delle BMPs e determinando la crescita ossea incontrollata che contraddistingue questa malattia. L'ipotesi di questo processo molecolare patologico è stata successivamente confermata attraverso lo studio di un modello di topo in cui è stata indotta la mutazione del gene ACVR1 che è all'origine della FOP.
Successivamente, il team di scienziati ha utilizzato la tecnologia VelocImmune®, di proprietà di Regeneron, per elaborare e sviluppare un anticorpo monoclonale che sia potenzialmente in grado di bloccare la formazione incontrollata di tessuto osseo attraverso l'inibizione selettiva dell'attivina A. La casa farmaceutica ha reso noto che i suoi ricercatori stanno attualmente portando avanti una serie di test preclinici su questo anticorpo.
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.
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