Rendere disponibile sul mercato una terapia genica può risultare un'impresa molto ardua, nonostante abbia un grande potenziale nella cura di molte malattie, in particolare di quelle rare, e rappresenti un settore stimolante e innovativo. Questo perché, nella maggior parte dei casi, le strutture che sviluppano questo tipo di terapia sono aziende molto piccole o gruppi di ricerca appartenenti al mondo universitario, con poca conoscenza del contesto regolatorio.
L'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha pubblicato una bozza di linee guida sulla qualità e sugli aspetti clinici e non clinici delle terapie geniche che sarà a disposizione per una consultazione pubblica per un periodo di tre mesi.
Il documento fornisce una descrizione dettagliata sia degli aspetti scientifici e dello sviluppo di questo tipo di farmaci che dei requisiti che le aziende devono rispettare, incluse le procedure di produzione, per essere a norma e rientrare nei processi regolatori.
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