Alnylam Pharmaceuticals, una delle principali società impiegate nella produzione di terapie di RNA interference (RNAi), ha annunciato di aver presentato, durante la 10° riunione annuale della Oligonucleotide Therapeutics Society (OTS), i nuovi dati provenienti da più studi clinici e pre-clinici. Tra questi nuovi dati presentati ci sono anche quelli provenienti dallo studio di Fase I con ALN-TTRsc, un trattamento RNAi in fase di sperimentazione per l’amiloidosi TTR-mediata (ATTR) in pazienti con amiloidosi cardiaca-TTR. Questi risultati hanno mostrato un rapido, stabile, dose-dipendente abbassamento del TTR nel siero dei pazienti (fino al 96,2%).
Gli scienziati hanno inoltre presentato i dati pre-clinici di un nuovo programma, ALN-GO1, per il trattamento dell’iperossaluria primitiva di tipo 1 (PH1). La sperimentazione RNAi ha come target terapeutico l’enzima glicolato ossidasi (GO) e ha mostrato efficacia nei modelli murini.
Infine, sono stati presentati i risultati della nuova ricerca pre-clinica che dimostra come la consegna del coniugato GalNAc-siRNA al polmone (per inalazione) raggiunga la stessa efficacia e durata del silenziamento genico a livello del fegato conseguito mediante iniezione sottocutanea. Questa scoperta apre una nuova possibilità RNAi-terapeutica, per inalazione piuttosto che per iniezione sottocutanea, per il silenziamento di geni correlati a malattie epatiche.
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