LIVERPOOL (REGNO UNITO) – Il registro ClinicalTrials.gov, al 27 settembre 2012, comprendeva 133.128 studi registrati. Due ricercatori del dipartimento di Biostatistica dell’Università di Liverpool hanno portato avanti un’indagine con l’obiettivo di fornire una caratterizzazione completa degli studi clinici sulle malattie rare registrati su ClinicalTrials.gov, e confrontarli con le caratteristiche degli studi sulle malattie non rare. I risultati sono stati pubblicati sull’Orphanet Journal of Rare Diseases.
Annotando l’oggetto nell’intestazione, che descrive i termini di condizione, è stato possibile identificare gli studi sulle malattie rare e non rare. Un totale di 24.088 trial interventistici immatricolati dopo il 1 gennaio 2006, condotti negli Stati Uniti, in Canada e/o nell’Unione Europea sono stati classificati come rari o non rari. Le caratteristiche dei rispettivi studi sono poi state estratte e riassunte con statistiche comparative calcolate, quando necessario.
Dei 24.088 trial categorizzati, 2.759 (l’11,5%) sono stati classificati come studi su malattie rare e 21.329 (l’88,5%) come relativi a condizioni non rare. Nonostante le limitazioni del database, è stato riscontrato che i trial sulle malattie rare differivano da quelli sulle malattie non rare in tutte le caratteristiche che sono state esaminate.
Negli studi sulle malattie rare, infatti, sono iscritti meno pazienti (in media 29 contro 62), il più delle volte si tratta di studi a braccio singolo (63,0% contro 29,6%), non-randomizzato (64,5% contro 36,1%) e in aperto (78,7% contro 52,2 %). È più elevata la percentuale di trial sulle malattie rare che sono stati chiusi in anticipo (il 13,7% contro il 6,3%) e, in proporzione, meno studi sulle malattie rare stavano attivamente ricercando pazienti, o erano in attesa di iniziare l’iscrizione (il 15,9% contro il 38,5%).
I trial interventistici sulle malattie rare – concludono i ricercatori – differiscono notevolmente da quelli sulle condizioni non rare in termini di iscrizioni, di design, di “cecità” e randomizzazione. Tuttavia, gli studi clinici dovrebbero mirare ad applicare i più elevati standard di progettazione possibili, indipendentemente dal fatto che le malattie siano rare o meno.
Seguici sui Social