USA – Medgenics ha annunciato l'arruolamento del primo paziente nello studio clinico di Fase II su MDGN-201 (TARGT-EPO®), una terapia genica sperimentale progettata per il trattamento dell'anemia in individui affetti da malattia renale allo stadio terminale (ESRD) e sottoposti a dialisi peritoneale. Garry Neil, Direttore Scientifico di Medgenics, ha dichiarato: “Iscrivere il nostro primo paziente negli Stati Uniti rappresenta un risultato significativo per la società. Non vediamo l'ora di far avanzare lo studio e continuare lo sviluppo di questa innovativa piattaforma di terapia genica”.
L'anemia da insufficienza renale è una forma di anemia ipoproliferativa che rappresenta una delle complicazioni più gravi della nefropatia cronica. La malattia è dovuta a un deficit della produzione renale di eritropoietina (EPO), un ormone glicoproteico la cui funzione principale consiste nella regolazione dell'eritropoiesi, ossia la produzione dei globuli rossi da parte del midollo osseo.
MDGN-201 (TARGT-EPO®) è un farmaco sperimentale che sfrutta la tecnologia TARGT® (Transduced Autologous Restorative Gene Therapy), una piattaforma che è stata sviluppata da Medgenics per il trattamento di diverse malattie rare e che consente la produzione e il rilascio di proteine terapeutiche e peptidi mediante una terapia genica ex vivo e l'utilizzo di tessuto estratto dal paziente.
Nello studio in questione, denominato MG-EP-RF-04, i pazienti verranno suddivisi in due gruppi e sottoposti a due differenti dosaggi giornalieri di MDGN-201 (rispettivamente 18-25 UI/Kg/die e 35-45 UI/Kg/die). L'obiettivo della sperimentazione consiste nel valutare la sicurezza e l'attività biologica della terapia nel mantenimento di un livello di emoglobina dei pazienti compreso tra i valori di 9-12 g/dl.
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.
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