USA - Agilis Biotherapeutics ha annunciato di essere stata scelta dal National Institutes of Health (NIH) degli Stati Uniti per entrare a far parte del programma 'Therapeutics for Rare and Neglected Diseases' (TRND). In virtù di ciò, il NIH collaborerà con Agilis per accelerare il programma di sviluppo di un'innovativa terapia genica specificamente progettata per il trattamento del 'deficit di decarbossilasi degli L-aminoacidi aromatici' (deficit di AADC), una malattia rara di origine genetica che può condurre a conseguenze molto gravi, frequenti ospedalizzazioni e morte prematura.

Questa promettente terapia genica è stata originariamente elaborata dai ricercatori della National Taiwan University (NTU) e, in seguito, concessa in licenza ad Agilis Biotherapeutics. In uno studio condotto dal dott. Paul Hwu all'NTU Hospital, 18 pazienti con deficit di AADC sono stati sottoposti ad un'unica somministrazione del trattamento, mostrando un deciso miglioramento dei biomarcatori metabolici e una serie di significativi e durevoli benefici in relazione alla funzionalità motoria e cognitiva e alla produzione di dopamina.

La partnership tra Agilis e TRND avrà l'obiettivo di utilizzare le conoscenze, le risorse e i servizi intramurali del NIH per favorire il programma di sviluppo e l'eventuale approvazione di quella che potrebbe rappresentare la prima terapia genica indicata per i bambini con deficit di AADC, pazienti che possono attualmente disporre soltanto di cure palliative.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.