Positivi i dati dello studio TOPIC che ha arruolato pazienti trattati con teriflunomide a seguito della manifestazione di sintomatologia iniziale suggestiva di SM
Cambridge, Mass. – Aprile 2013 – Genzyme, società del Gruppo Sanofi, ha annunciato i risultati principali positivi dello studio clinico TOPIC di teriflunomide. Lo studio ha valutato l’efficacia del trattamento precoce con teriflunomide nel prevenire o ritardare il passaggio a sclerosi multipla clinicamente definita (CDMS) in pazienti che avevano manifestato per la prima volta una sintomatologia neurologica compatibile con la Sindrome Clinicamente Isolata (CIS).
La Sindrome Clinicamente Isolata (CIS) è definita come un primo episodio clinico con caratteristiche sintomatologiche compatibili con SM. La CIS si riscontra normalmente in pazienti giovani e spesso prelude alla sclerosi multipla clinicamente definita (CDMS).
Nello studio TOPIC, i pazienti in trattamento con teriflunomide al dosaggio di 14 o 7 mg hanno mostrato, rispetto al gruppo di controllo trattato con placebo, una tendenza significativamente inferiore a sviluppare la CDMS, definita come occorrenza di un secondo attacco clinico, endpoint primario. Dati aggiuntivi, incluso gli obiettivi secondari e terziari, saranno presentati in occasione di un prossimo congresso scientifico.
I risultati primari sono stati:
• Nei pazienti trattati con teriflunomide 14 mg, è stato osservato un 43% di riduzione del rischio di conversione a CDMS nel corso dei 2 anni di durata dello studio, rispetto a placebo (p=0.0087);
• Nei pazienti trattati con teriflunomide 7 mg, è stato osservato un 37% di riduzione del rischio di conversione a CDMS nel corso dei 2 anni di durata dello studio, rispetto a placebo (p=0.0271).
“La Sindrome Clinicamente Isolata (CIS) prelude spesso alla sclerosi multipla clinicamente definita e il suo trattamento precoce si è rivelato efficace,” ha dichiarato il Dr. Aaron E. Miller, Medical Director, The Corinne Goldsmith Dickinson Center for Multiple Sclerosis, Mount Sinai Medical Center. “Questi risultati sono importanti perché rispondono ad un bisogno clinico non ancora soddisfatto di poter disporre di un’opzione terapeutica efficace in formulazione orale per i pazienti che si trovano in questa fase della malattia.”
Il periodo di esposizione medio a teriflunomide è stato indicativamente di 16 mesi. Gli eventi avversi osservati nel corso dello studio sono stati coerenti con quelli osservati nei precedenti studi di teriflunomide nel trattamento della SM. Gli eventi avversi riportati con maggior frequenza nei gruppi teriflunomide sono stati: incremento di alanina aminotransferasi (ALT), rinofaringite, cefalea, assottigliamento dei capelli, diarrea e parestesia. Non sono stati riportati decessi in nessuno dei gruppi trattati con teriflunomide nel corso dello studio. Nel braccio trattato con placebo, si è verificato un decesso per suicidio. L’incidenza di interruzione del trattamento dovuta ad eventi avversi è risultata sovrapponibile nei tre gruppi (9.1 % nel gruppo placebo, rispetto al 12.1 % e al 8.3% nei gruppi teriflunomide 7 mg e 14 mg, rispettivamente).
“Teriflunomide è l’unica terapia orale per la SM in commercio di cui è stato condotto con successo uno studio nella CIS. Siamo molto soddisfatti di questi risultati principali che rinforzano ulteriormente i dati di efficacia e la potenzialità di disporre di un’opzione terapeutica per un largo spettro di pazienti affetti da SM,” ha sottolineato il Presidente e CEO Genzyme, David Meeker, MD. “Continuiamo con il nostro impegno nel fornire risposte a bisogni clinici insoddisfatti nell’area terapeutica della SM allargando gli ambiti di ricerca e mettendo a disposizione dei pazienti una gamma diversificata di farmaci per contrastare questa devastante malattia.”
Lo studio ha messo a confronto il trattamento con teriflunomide sia al dosaggio di 14 mg che di 7 mg in monosomministrazione giornaliera e placebo. In questo studio multicentrico in doppio cieco, sono stati arruolati 618 pazienti che avevano manifestato un primo episodio neurologico acuto o sub-acuto ben definito correlato a demielinizzazione, la comparsa della sintomatologia della SM entro 90 giorni dalla randomizzazione e un esito di RMI che mostrava due o più lesioni T2 caratteristiche della SM.
Teriflunomide è approvato negli U.S.A., in Australia e in Argentina per il trattamento delle forme recidivanti di SM. Le richieste di autorizzazione alla commercializzazione sono attualmente in corso di esame da parte delle autorità regolatorie a livello globale.
I programmi di sviluppo clinico di teriflunomide attualmente in corso, coinvolgono oltre 5.000 pazienti in 36 paesi e sono tra i più vasti nell’area terapeutica della SM. Alcuni pazienti inseriti in studi di estensione, sono in trattamento anche da 10 anni.
Seguici sui Social