Dopo che per anni la terapia genica è stata il simbolo della medicina del futuro, la “rivoluzione” delle terapie genetiche e cellulari è già oggi una realtà nell’offrire una cura per molte malattie rare o ultra rare accumunate dall’elevato bisogno terapeutico. I primi esempi al mondo sono stati ottenuti dai ricercatori del Tiget presso l’ospedale san Raffaele di Milano per la cura di due malattie ultra rare; della leucodistrofia metacromatica (una rara malattia genetica neurodegenerativa) e dalla sindrome di Wiskott-Aldrich, che colpisce le cellule del sangue.
Ciò mostra come alla base di questi successi c’è molta ricerca “Made in Italy”, oggi attiva nei 15 centri (tra Istituti e Fondazioni) spesso sostenuti da virtuosi esempi di partnership “pubblico-privato”, già autorizzati da AIFA per la produzione di medicinali per le terapie geniche cellulari. In questo contesto, la Regione Lombardia è protagonista, distinguendosi per gli elevati standard scientifici, l’innovatività ed efficienza propria di un sistema fondato su “centri di eccellenza” e reti sul territorio. Nate per curare malattie rare, oggi le terapie genetiche e cellulari rivelano potenzialità anche per malattie più frequenti, quali alcune forme di tumori e leucemie acute, infarto, morbo di Parkinson, Alzheimer. Recentemente è stato approvato dalle agenzie regolatorie di tutto il mondo il primo farmaco 'CART' per la cura di pazienti pediatrici o giovani adulti con diagnosi di leucemia acuta linfoblastica non trattabili con terapie standard.
La terapia con CART consiste nel maneggiare con tecniche di ingegneria genetica i linfociti T del paziente legando un “vettore virale” e, trasformandoli in “munizioni” che potenziano il sistema immunitario, in grado di riconoscere e uccidere specificamente le cellule cancerose. Pur essendo ancora inquadrabile tra le “malattie rare” la leucemia acuta linfoblastica rappresenta 3/4 di tutti i casi di leucemia infantile essendo diagnosticata ogni anno in circa 5.000 bambini in Europa. Anche il sistema sanitario italiano dovrà quindi prepararsi all’avvento di terapie geniche e cellulari non più rivolte a pochi, ma destinate a centinaia di pazienti a grave rischio e senza alcuna altra alternativa terapeutica. Tutto questo comporta l’apertura di nuovi scenari di terapeutici e di ulteriore ricerca, ponendo contestualmente nuove sfide relative alle infrastrutture, ai percorsi di cura, alla formazione e organizzazione del personale sanitario, all’accesso e sostenibilità, ai modelli di finanziamento, ecc. Di questi temi, si occuperà il Convegno: “Terapie Genetiche e Cellulari: ricerca, sostenibilità ed impatto sull’organizzazione socio sanitaria”, in programma il 5 novembre p.v. dalle ore 10.00 alle ore 17.00 a Milano, promosso da Fondazione Charta e dal Centro di Sanità Pubblica dell’Università Milano Bicocca.
Chairmen del Convegno
Andrea Biondi, Direttore Centro Ricerche Tettamanti. Primario della Clinica Pediatrica – Fondazione MBBM dell’Ospedale San Gerardo di Monza; ProfessoreOrdinario Pediatria dell’Università di Milano-Bicocca
Mario Melazzini, Direttore Scientifico Generale di ICS Maugeri S.p.A. – SB; già Direttore Generale e Presidente, Agenzia Italiana del Farmaco – AIFA
Direzione Scientifica
Andrea Biondi, Direttore Centro Ricerche Tettamanti. Primario della Clinica Pediatrica – Fondazione MBBM dell’Ospedale San Gerardo di Monza; ProfessoreOrdinario Pediatria dell’Università di Milano-Bicocca
Lorenzo G. Mantovani, Director, Center for Public Health Research (CESP)Associate Professor of Public Health, School of Medicine and Surgery University of Milan BicoccaUniversity of Milan BicoccaSchool of Medicine and Surgery
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