La celebrazione della Giornata mondiale delle Malattie Rare assume quest’anno una connotazione ancora più significativa.

In un momento in cui il distanziamento appariva come l’unica medicina possibile, l’impegno del Coordinamento Regionale Malattie Rare della Puglia è stato quello di allestire modelli che accorciassero le distanze con le persone, con le famiglie: avviato il nuovo Portale delle Malattie Rare, allestiti i Percorsi Diagnostici Terapeutici Assistenziali (PDTA) destinati alle persone affette da SLA e CIDP, avviata la piattaforma Hcasa per i servizi di telemedicina e individuate soluzioni di integrazione col Sistema Informativo Malattie Rare di Regione Puglia (SIMaRRP) a favore dell’assistenza sul territorio, definiti i protocolli di somministrazione delle terapie enzimatiche sostitutive domiciliari, identificati modelli assistenziali di integrazione tra la rete degli ospedali e i domicili.

Nel campo della ricerca, a livello mondiale, risultano registrate 155 sperimentazioni cliniche attive, con il coinvolgimento complessivo di oltre 30.000 pazienti; il 23% dei protocolli risultano attivi anche in Italia e saranno affidati alla sapiente gestione della comunità scientifica italiana. L’assistenza territoriale deve stare al passo dei tempi e la “Microrete” diventerà volano per la migliore qualità di vita di bambini e persone con malattia rara.

È in questo scenario che la Regione Puglia, in occasione della ricorrenza annuale della Giornata Internazionale Malattie Rare, intende offrire un aggiornamento rivolto al tessuto della Comunità delle persone e dei professionisti con un webinar che si terrà il 23 febbraio dal titolo "Genetica e nuove terapie in epoca Covid-19: Ripensare la rarità”.

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PROGRAMMA

9.00: Apertura lavori - Vito Montanaro

PRIMA SESSIONE
Coordinatori: Ettore Attolini, Domenica Taruscio, Carlo Sabbà

9.15: Giovanni Gorgoni - Il nuovo Portale delle Malattie Rare

9.30: Giuseppina Annicchiarico - La Rete Malattie Rare in Puglia: analisi e innovazione di Comunità

9.45: Paola Facchin - Terapie innovative e Malattie Rare: luci e ombre

TAVOLA ROTONDA
Coordinatori: Loreto Gesualdo, Massimo Carella, Antonio Trabacca

10.05: Mattia Gentile - Profilo genetico e innovazione terapeutica

10.20: Angela Mastronuzzi - La Terapia cellulare e genica in oncoematologia pediatrica

10.35: Maurizio Scarpa - La Terapia Enzimatica Sostitutiva

10.50: Angelo Quattrini - Gli Anticorpi Monoclonali

11.05: Giuseppe Gigli - Piattaforme diagnostiche innovative ai confini della cura

11.20: Delio Gagliardi - La Terapia Genica della SMA

11.35: Letizia Mazzini - Le Cellule Staminali

11.50: Giancarlo Logroscino - Link tra genotipi/fenotipi e nuove terapie nella demenza fronto temporale

12.05: Monica Mazzuccato - Covid e malattie rare: le azioni del Tavolo Interregionale

CONCLUSIONI

12.20: La Governance dei Malati Rari, con Michele Emiliano, Pier Luigi Lopalco, Riccarda Scaringella

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