Malattie rare curate con editing genetico? La scienza dice si a CRISPR, ma necessaria regolamentazione

La dichiarazione 'anti-eugenetica' del premio Nobel Lindahl: la sperimentazione sull'uomo ''Il nostro obiettivo è curare le malattie ed evitare sofferenze, non soddisfare l'ambizione di genitori che vogliono figli belli o bravi nello sport''

Il futuro della medicina è la manipolazione del DNA? La risposta sembra sempre più chiara: la tecnica di editing genetico CRISPR/Cas9, potrebbe essere presto sperimentata sull’uomo, proprio a partire dal tentativo di curare le malattie rare genetiche.
Il potenziale teorico della tecnica (che vi abbiamo spiegato qui) è praticamente pronto, ciò che ora si rende necessario per avviare le sperimentazioni è il prevedere regole ferree per l’uso di questa tecnica, regole che siano validate e adottate da tutta la comunità scientifica.
Questa per lo meno è l’opinione del premio Nobel per la Chimica 2015 Tomas Lindahl, ospite in questi giorni dell'Ifom di Milano (Istituto Firc di oncologia molecolare), di cui presiede il comitato scientifico consultivo.

Linhal è colui che per primo ha dimostrato l’instabilità del DNa e ha scoperto la possibilità di ripararlo, concentrandosi sull’ipotesi di nuove terapie antitumorali.
Durante l'incontro con la stampa a Milano, Lindahl non ha nascosto il suo entusiasmo per la discussa e controversa tecnica Crispr (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats). “Il potenziale terapeutico di CRISPR è elevatissimo – ha spiegato il ricercatore dell'Istituto Karolinska di Stoccolma ai microfoni dell’ANSA -perchè potrebbe permettere di correggere nel Dna gli errori lasciati dall'evoluzione. Ma d'altra parte ci sono molte preoccupazioni più che giustificate in merito al suo utilizzo''. Non sfruttare questa nuova tecnologia per paura ''sarebbe un errore'', spiega il premio Nobel. ''Anche la sperimentazione dei primi vaccini aveva sollevato preoccupazioni sulla sicurezza, ma oggi vediamo che grazie a questi dispositivi abbiamo salvato milioni di vite. Ovviamente, prima di impiegare questa nuova tecnica di ingegneria genetica sull'uomo dobbiamo essere ben sicuri di quello che stiamo facendo''.
Per questo la sperimentazione dovrebbe partire proprio dalle malattie genetiche rare e gravissime di cui conosciamo a fondo le cause. ''Oggi diciamo ai genitori in attesa che possono scegliere se abortire o dare alla luce un bimbo gravemente malato che morirà presto: grazie alle nuove tecnologie potremmo offrire una terza via, per superare questo dilemma''. Ovviamente la sperimentazione sull'uomo ''dovrebbe essere strettamente regolata - ammonisce Lindahl - perchè il nostro obiettivo è curare le malattie ed evitare sofferenze, non soddisfare l'ambizione di genitori che vogliono figli belli o bravi nello sport''.