USA - Spark Therapeutics e Pfizer hanno annunciato che, in occasione del 21° congresso della European Hematology Association (9-12 giugno 2016, Copenhagen, Danimarca), saranno presentati i dati preliminari emersi dallo studio clinico di Fase I/II su SPK-9001, un farmaco in via di sviluppo per il trattamento dell'emofilia B.  Sulla base di queste incoraggianti osservazioni iniziali, la terapia si è dimostrata in grado di incrementare l'attività del 'fattore IX della coagulazione' (FIX) a livelli più alti di quelli ritenuti sufficienti a ridurre sia la necessità di profilassi antiemorragica che il rischio di sanguinamenti articolari.

SPK-9001 è una terapia costituita da un nuovo capside di virus adeno-associato (AAV) che è stato bio-ingegnerizzato per esprimere una variante ad alta attività del fattore IX umano, la proteina che risulta essere mancante nei pazienti affetti da emofilia B. Il composto è progettato per stimolare la produzione endogena di FIX mediante un'unica somministrazione.

I dati che verranno presentati nel corso del prossimo congresso della EHA sono relativi ai primi 3 soggetti arruolati nello studio di Fase I/II ancora in corso. Secondo quanto riscontrato, SPK-9001 è stato in grado di portare i livelli di attività di FIX a valori superiori al 12% in tutti e 3 i partecipanti. Nello specifico, il primo paziente ha evidenziato un livello di attività del 28% a 18 settimane di studio, il secondo del 30% a 7 settimane, e il terzo del 16% a 3 settimane. Inoltre, SPK-9001 è stato ben tollerato, e nessuno dei 3 soggetti ha avuto bisogno di ricevere farmaci immunosoppressivi.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa di Pfizer.