BASILEA (SVIZZERA) – Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha espresso un parere positivo per Jakavi (ruxolitinib), un farmaco prodotto da Novartis per il trattamento dei pazienti adulti affetti da policitemia vera che sono resistenti o intolleranti all’idrossiurea. Se approvato nell’Unione Europea, ruxolitinib potrebbe fornire la prima opzione di trattamento mirata per questi pazienti.
La policitemia vera è un raro tumore del sangue, cronico e inguaribile, associato ad una sovrapproduzione di cellule del sangue, che può causare gravi complicazioni cardiovascolari, come ictus e infarto. I pazienti con resistenza o intolleranza all’idrossiurea sono considerati affetti da una malattia fuori controllo, che in genere è definita con livelli di ematocrito superiore al 45%, elevato numero di globuli bianchi e/o conta piastrinica, sintomi debilitanti e ingrossamento della milza.
La raccomandazione del CHMP si basa sui risultati di un trial di fase III, secondo cui una percentuale significativamente superiore di pazienti trattati con ruxolitinib rispetto alla migliore terapia disponibile ha raggiunto l’endpoint primario (controllo dell’ematocrito senza uso di salasso e riduzione delle dimensioni della milza). Inoltre, una percentuale maggiore di pazienti nel braccio di trattamento ruxolitinib ha raggiunto una completa remissione ematologica.
Seguici sui Social