Il farmaco è indicato per pazienti adulti affetti dalla forma ereditaria oppure senile della patologia
La Commissione Europea (CE) ha approvato l’uso del farmaco vutrisiran per il trattamento di pazienti adulti con cardiomiopatia associata ad amiloidosi da transtiretina (ATTR) ereditaria o wild-type (forma senile). La decisione della CE amplia l'indicazione di vutrisiran, che oggi diventa la prima e unica terapia di RNA interference (RNAi) autorizzata in Europa per il trattamento delle manifestazioni sia cardiomiopatiche che polineuropatiche dell'amiloidosi ATTR ereditaria.
L'amiloidosi da transtiretina con cardiomiopatia (ATTR-CM), detta anche amiloidosi cardiaca da transtiretina o cardiomiopatia amiloide da transtiretina, è causata dalla deposizione di fibrille anomale della proteina transtiretina (TTR) nel cuore, con conseguenti danni cardiovascolari progressivi che possono condurre a morte prematura. Vutrisiran (nome commerciale Amvuttra) è una terapia RNAi prodotta da Alnylam che agisce sulla causa dell’ATTR inibendo in modo duraturo la produzione della proteina transtiretina. La somministrazione del farmaco, che avviene tramite iniezione sottocutanea una volta ogni tre mesi, può essere effettuata sia da un operatore sanitario che dal paziente stesso, o dal proprio caregiver, direttamente a domicilio, offrendo flessibilità nell'erogazione del trattamento.
La decisione della Commissione Europea su vutrisiran si basa sui risultati positivi del trial registrativo di Fase III HELIOS-B, uno studio randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo che ha valutato il farmaco in un ampio gruppo di pazienti con ATTR-CM, inclusi quelli sottoposti a concomitante terapia farmacologica standard per la patologia. Nella sperimentazione, vutrisiran ha raggiunto tutti i 10 endpoint primari e secondari pre-specificati, sia nella popolazione di pazienti complessiva che in quella in monoterapia con il farmaco. Questi endpoint includevano riduzioni statisticamente significative della mortalità per tutte le cause e degli eventi cardiovascolari ricorrenti, nonché miglioramenti significativi della capacità funzionale (test del cammino in 6 minuti), dello stato di salute, della qualità della vita (Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire) e dei sintomi e della gravità dell'insufficienza cardiaca (classe NYHA). Nella popolazione complessiva dello studio, vutrisiran ha ottenuto una riduzione del 28% dell'endpoint primario composito di mortalità per tutte le cause ed eventi cardiovascolari ricorrenti rispetto al placebo. Nella sperimentazione, i tassi di eventi avversi di ogni gravità sono stati simili tra i pazienti trattati con vutrisiran e quelli sottoposti a placebo.
"I risultati dello studio HELIOS-B forniscono prove convincenti a supporto dell'uso di vutrisiran come opzione terapeutica di prima linea per le persone affette da ATTR-CM", ha affermato Marianna Fontana, Professoressa di Cardiologia presso lo University College London. "La sperimentazione ha arruolato un'ampia popolazione di pazienti, rappresentativa della pratica clinica reale, ed è questo che rende i risultati così significativi. Si tratta di un grande traguardo per queste persone, che ora hanno a disposizione una nuova opzione terapeutica che ha il potenziale di migliorare significativamente gli esiti di questa malattia".
"L'amiloidosi è una malattia grave e progressiva che ha un impatto significativo non solo sulla salute fisica dei pazienti, ma anche sulla loro qualità di vita e sulla loro indipendenza", ha dichiarato Giovanni d'Alessio, Presidente dell'Amyloidosis Alliance. “Sono entusiasta della notizia di una nuova terapia per le persone affette da ATTR-CM in Europa, che spesso si trovano ad affrontare una diagnosi tardiva. Avere a disposizione una nuova opzione terapeutica rappresenta un'evoluzione positiva per la comunità dell'amiloidosi”.
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