Il farmaco etranacogene dezaparvovec è indicato per il trattamento di pazienti adulti affetti dalla malattia in forma grave o moderatamente grave
Il Consiglio di Amministrazione dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), nella seduta del 29 luglio 2025, ha approvato la rimborsabilità di etranacogene dezaparvovec (nome commerciale Hemgenix®), prima terapia genica one-shot autorizzata in Italia per pazienti adulti affetti da emofilia B grave e moderatamente grave. L’AIFA ha inoltre riconosciuto alla terapia la qualifica di farmaco innovativo.
L’emofilia B è una malattia rara e potenzialmente letale causata da un deficit congenito della proteina nota come fattore IX della coagulazione, e comporta gravi episodi emorragici, spesso spontanei, a carico delle articolazioni, dei muscoli e degli organi interni. Attualmente, i pazienti necessitano di infusioni continue e a vita di fattore IX per prevenire le emorragie e gestire la carenza congenita della proteina.
Etranacogene dezaparvovec è una terapia che si somministra in un’unica infusione endovenosa: utilizza un virus adeno-associato (AAV) come vettore per introdurre nelle cellule bersaglio del fegato copie sane del gene F9 che consentono all’organo di produrre fattore IX in modo autonomo e duraturo, contribuendo a prevenire o ridurre in modo significativo gli episodi di sanguinamento associati all’emofilia B.
I risultati a tre anni dello studio clinico HOPE-B, condotto in pazienti adulti con emofilia B grave e moderatamente grave, dimostrano che una singola infusione di etranacogene dezaparvovec consente livelli di attività del fattore IX elevati e sostenuti nel tempo e riduce significativamente il tasso di sanguinamenti annuali rispetto alla profilassi con fattore IX, con un profilo di sicurezza favorevole.
“Siamo felici che AIFA abbia riconosciuto il valore di etranacogene dezaparvovec, offrendo una nuova opzione terapeutica alle persone che convivono con l’emofilia B in Italia,” ha dichiarato Oliver Schmitt, Amministratore Delegato di CSL Behring Italia. “Questa approvazione rappresenta un passo importante verso un futuro in cui i pazienti possano vivere con meno limitazioni e maggiore serenità. Il nostro impegno, ora, è lavorare fianco a fianco con le autorità sanitarie per garantire che questa innovazione sia accessibile in modo rapido ed equo su tutto il territorio nazionale”.
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