Il farmaco è approvato per il trattamento di pazienti di tutte le età affetti dalla forma distrofica della patologia
La Commissione Europea (CE) ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio della terapia genica beremagene geperpavec-svdt (nome commerciale Vyjuvek) per il trattamento, fin dal nascita, delle ferite associate a epidermolisi bollosa distrofica causata da mutazioni nel gene COL7A1. Trattandosi della prima terapia genica sviluppata in forma di gel per uso topico, il suo utilizzo può essere effettuato anche in ambiente domiciliare, dal paziente stesso o dal relativo caregiver, previa adeguata formazione.
L'epidermolisi bollosa (EB) è una malattia genetica ereditaria, rara e invalidante, che provoca bolle e lesioni in corrispondenza della pelle e delle mucose interne, sintomi che possono verificarsi a causa della più lieve frizione o persino spontaneamente. L'epidermolisi bollosa distrofica (DEB) è causata da mutazioni nel gene COL7A1, il quale codifica per la catena alfa 1 del collagene di tipo VII, una proteina essenziale per il mantenimento dell’integrità cutanea.
La terapia beremagene geperpavec-svdt è progettata per affrontare la causa genetica dell’epidermolisi bollosa distrofica (DEB) fornendo copie funzionali del gene umano COL7A1 per favorire la guarigione delle ferite e un'espressione funzionale e duratura del collagene di tipo VII. L'approvazione della CE segue la raccomandazione positiva emessa dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) a febbraio di quest’anno e si basa principalmente sui risultati degli studi clinici GEM-1 e GEM-3, che complessivamente hanno fornito chiare evidenze della chiusura duratura delle ferite associate a DEB dopo la somministrazione topica del farmaco.
“L'approvazione di beremagene geperpavec-svdt da parte della CE rappresenta un traguardo entusiasmante per la nostra azienda e per i pazienti che intendiamo assistere”, ha dichiarato Laurent Goux, Vicepresidente Senior e Direttore Generale in Europa di Krystal Biotech, la casa farmaceutica che ha sviluppato l’innovativo medicinale. “Con già 1.000 persone affette da DEB identificate in Francia e Germania, oltre a molte altre in tutto il continente europeo, il nostro obiettivo è chiaro: garantire che il maggior numero possibile di pazienti possa beneficiare di un accesso sostenibile a questa nuova terapia”.
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