Il parere dell’agenzia regolatoria europea è previsto per la seconda metà del 2022
Milano – L'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha accettato di esaminare, con una procedura di valutazione accelerata, la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio di olipudasi alfa, la terapia enzimatica sostitutiva di Sanofi attualmente in via di sviluppo per il trattamento della malattia di Niemann-Pick di tipo A e di tipo B, patologie che sono definite anche come deficit di sfingomielinasi acida (ASMD).
L’ASMD è una malattia rara da accumulo lisosomiale, progressiva e potenzialmente letale, per la quale, ad oggi, non esiste alcun trattamento approvato. L’incidenza stimata dell’ASMD è di circa 2.000 pazienti negli Stati Uniti, in Europa e in Giappone. Una volta approvato, il farmaco olipudasi alfa sarebbe la prima e unica terapia indicata per l'ASMD.
"Questo risultato ha richiesto decenni di lavoro e la nostra gratitudine va alla comunità ASMD che è stata al nostro fianco e che con infinita pazienza ha seguito i diversi passi dello sviluppo clinico di olipudasi alfa", ha dichiarato Alaa Hamed, Global Head of Medical Affairs, Rare Diseases, Sanofi. "Olipudasi alfa rappresenta il tipo di innovazione destinata a cambiare potenzialmente la vita delle persone e resa possibile dalla collaborazione tra industria, clinici e comunità dei pazienti impegnati per un obiettivo comune".
Le malattie di Niemann-Pick di tipo A e di tipo B sono entrambe provocate da un'attività carente dell'enzima lisosomiale sfingomielinasi acida (ASM), necessario per scomporre un lipide chiamato sfingomielina. Se l'ASM è assente o non funziona come dovrebbe, la sfingomielina non può essere metabolizzata in modo corretto e si accumula all'interno delle cellule causandone la morte, con conseguente malfunzionamento dei principali sistemi di organi.
Olipudasi alfa è una terapia enzimatica sostitutiva sperimentale progettata per sostituire l'enzima ASM carente o difettoso, consentendo la metabolizzazione della sfingomielina. La domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) di olipudasi alfa si basa sui risultati positivi di due studi clinici, ASCEND e ASCEND-Peds, che valutano l’efficacia e la sicurezza della terapia sulle manifestazioni non neurologiche di pazienti adulti e pediatrici affetti da ASMD di tipo A/B e di tipo B. Olipudasi alfa non è stato studiato nei pazienti con ASMD di tipo A.
"L'innovazione scientifica è la più grande fonte di speranza per le persone che vivono con malattie come l'ASMD per cui non esistono trattamenti approvati ed è una componente critica per garantire un ecosistema sanitario vitale", ha detto Bill Sibold, Executive Vice President Sanofi Genzyme, divisione Specialty di Sanofi. "In Sanofi, abbiamo una lunga storia di innovazione scientifica pionieristica, e rimaniamo impegnati a trovare soluzioni per affrontare bisogni medici non ancora soddisfatti, compresi quelli della comunità delle malattie rare".
Olipudasi alfa ha ricevuto designazioni speciali da parte delle agenzie regolatorie di tutto il mondo, che ne hanno riconosciuto il suo potenziale innovativo come terapia sperimentale. L'EMA ha assegnato a olipudasi alfa la designazione “PRIority MEdicines” (PRIME), tesa a supportare e accelerare il processo regolatorio per i farmaci sperimentali che possono rappresentare un importante vantaggio terapeutico rispetto ai trattamenti esistenti, o rappresentare un beneficio per i pazienti che non hanno ulteriori opzioni di trattamento.
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