Malattia di von Willebrand

Baxter International  ha presentato ulteriori dati provenienti dallo studio clinico di Fase III su BAX 111, il primo fattore von Willebrand ricombinante (rVWF) altamente purificato, in sviluppo clinico per il trattamento di pazienti affetti dalla malattia di von Willebrand, il tipo più comune di disordine emorragico ereditario.
I dati sono stati presentati durante il  Simposio Scientifico della Hemostasis and Thrombosis Research Society (HTRS), a New Orleans. Lo studio clinico, multi-centrico e in aperto è stato progettato per valutare la sicurezza, l'efficacia e la farmacocinetica di BAX 111 tra i pazienti (di età compresa tra i 18 ei 65 anni) affetti da una grave forma della malattia di von Willebrand.
Lo studio ha raggiunto il suo endpoint primario di efficacia, definito nel numero di pazienti che hanno ottenuto il controllo degli episodi emorragici.

Tutti i pazienti trattati  (N = 22) hanno sperimentato il raggiungimento del risultato e riveste particolare importanza il fatto che il numero stimato di infusioni necessarie per il trattamento degli episodi di sanguinamento è risultato essere maggiore rispetto al numero di infusioni effettivamente somministrate. Infatti, il numero medio di infusioni necessarie per trattare gli eventi emorragici è stato 1 e la maggior parte degli eventi (81,8%) sono stati risolti con una singola infusione.

L'efficacia per tutti i sanguinamenti trattati (N = 192) è stata valutata eccellente nel 96,9% dei casi e buona nel 3,1%.

Le analisi condotte dai ricercatori hanno, inoltre, dimostrato che la farmacocinetica di rVWF non è stata influenzata dalla somministrazione in associazione con il fattore VIII ricombinante della coagulazione (rFVIII).

In effetti, la tecnologia ricombinante utilizzata per produrre BAX 111 evita certi processi di maturazione della proteina che si verificano tipicamente con il frazionamento del plasma. Ciò permette di  preservare grandi unità funzionali, note come grandi multimeri ultra large, che hanno dimostrato di essere efficaci nella formazione di coaguli e nella stabilizzazione del FVIII.

Nessun paziente ha sviluppato inibitori o anticorpi leganti il trattamento, inoltre non ci sono state segnalazioni di eventi trombotici o gravi reazioni allergiche. Otto eventi avversi (EA) sono stati considerati correlati all’assunzione di BAX 111: sei non gravi (verificatisi in quattro pazienti) e due gravi (dolore toracico e aumento della frequenza cardiaca) verificatisi in un paziente.

Consulta il comunicato stampa originale (lingua inglese).