NEW YORK – Il Comitato consultivo per i farmaci gastrointestinali della Food and Drug Administration (FDA) ha raccomandato con 17 voti favorevoli su 17 l'approvazione accelerata di Ocaliva (acido obeticolico) per il trattamento dei pazienti con cirrosi biliare primitiva, recentemente rinominata colangite biliare primitiva (PBC). L'ha annunciato ieri Intercept Pharmaceuticals, una società biofarmaceutica focalizzata sullo sviluppo e la commercializzazione di nuove terapie per le malattie del fegato non-virali e progressive.
La FDA prenderà una decisione riguardo al Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) il 29 maggio. L'ente regolatorio non è vincolato alle indicazioni del Comitato consultivo, ma prende in considerazione il suo parere al momento di rivedere i farmaci in fase di sperimentazione. Se approvato, Ocaliva sarebbe il primo nuovo trattamento per la PBC in quasi 20 anni.
“Siamo lieti che il Comitato consultivo abbia sostenuto con forza l'approvazione di Ocaliva per le persone che vivono con la PBC. La sua raccomandazione positiva è un passo incoraggiante per la comunità PBC”, ha dichiarato Mark Pruzanski, presidente e amministratore delegato di Intercept. “Vorremmo ringraziare i tanti pazienti e medici che hanno preso parte alla ricerca; la loro partecipazione e dedizione è stata – e rimane – fondamentale nell'evoluzione del paradigma di trattamento per la PBC”.
Intercept mira all'approvazione accelerata di Ocaliva per il trattamento della PBC nei pazienti con una risposta inadeguata, o che non sono in grado di tollerare l'acido ursodesossicolico (UDCA), l'unica terapia approvata per questa malattia. Sebbene l'UDCA abbia un forte impatto sui risultati clinici nella PBC, una percentuale sostanziale di pazienti trattati con UDCA è intollerante al trattamento o ha una risposta non ottimale, un fatto che aumenta in modo significativo il rischio di un esito negativo.
La raccomandazione del Comitato consultivo si basa sui dati del programma di sviluppo clinico per Ocaliva nella PBC, fra cui il trial di Fase III POISE, che ha valutato la sicurezza e l'efficacia del farmaco in 216 pazienti PBC che hanno avuto una risposta terapeutica inadeguata, o non erano in grado di tollerare l'UDCA. La New Drug Application (NDA) di Intercept include i dati di 432 pazienti PBC che hanno ricevuto Ocaliva con un totale cumulativo di 675 anni di esposizione e alcuni pazienti in terapia per più di cinque anni. In accordo con le linee guida della FDA per l'approvazione accelerata, Intercept sta attualmente reclutando pazienti per COBALT, un trial globale di fase 4 a lungo termine, per confermare il beneficio clinico di Ocaliva nelle persone che vivono con PBC.
La PBC è una rara malattia cronica del fegato, e se i pazienti sono non trattati o hanno una risposta inadeguata alla terapia con UDCA, la malattia progredisce in genere verso la fibrosi epatica, la cirrosi, l'insufficienza epatica e la morte, a meno che non ricevano un trapianto di fegato. È principalmente una malattia delle donne, che affligge circa una donna su 1.000 sopra i 40 anni. Dal 1988, la PBC è stata la seconda causa generale di trapianto di fegato nelle donne negli Stati Uniti, dopo l'epatite C. In Europa, la malattia rappresenta la causa di circa la metà dei trapianti di fegato a causa di malattie colestatiche e del 6% di tutti i trapianti di fegato.
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