Londra, REGNO UNITO - UK Biobank ha annunciato un’importante iniziativa di ricerca con GSK e il Regeneron Genetics Center (RGC) per generare dati di sequenza genetica di 500.000 partecipanti volontari nella UK Biobank. Il lavoro d’indagine consentirà ai ricercatori di ottenere importanti informazioni per fare progressi nello sviluppo di nuovi medicinali per un ampio spettro di malattie gravi e potenzialmente letali.
Le evidenze genetiche hanno rivoluzionato la scoperta scientifica e lo sviluppo di medicinali negli ultimi anni, fornendo correlazioni chiare tra geni e malattie. Attualmente, si stima che il 90% dei potenziali farmaci che accedono ai test clinici non riescono a dimostrare la necessaria efficacia e sicurezza, e non raggiungono mai i pazienti. Molti di questi fallimenti sono dovuti ad una incompleta comprensione del legame che intercorre tra il target biologico e la patologia umana. Per contro, i farmaci sviluppati sulla base di evidenze genetiche umane hanno avuto tassi di successo sostanzialmente più elevati e la cura dei pazienti ne ha beneficiato.
UK Biobank è la banca dati sanitaria più completa del mondo. Da 10 anni rileva informazioni e campioni dai suoi 500.000 partecipanti, e garantisce che i dati forniti ai ricercatori sanitari non permettano di identificarli. RGC e GSK si sono impegnate con un investimento iniziale per permettere il sequenziamento dei primi 50.000 campioni, da completare prima della fine del 2017.
Il sequenziamento dei campioni di UK Biobank si svolgerà al Regeneron Genetics Center (RGC) di New York, uno dei centri di sequenziamento di genetica umana più grandi del mondo. Il sequenziamento di tutti i 500.000 campioni di UK Biobank richiederà dai 3 ai 5 anni.
Coerentemente ai principi fondanti di UK Biobank, i dati della sequenza saranno incorporati nuovamente nel suo database dopo un periodo standard di esclusività per GSK e Regeneron (9 mesi per la fase iniziale) e resi disponibili in modo allargato alla comunità scientifica. I risultati della ricerca saranno anche oggetto di pubblicazione su riviste con processo di revisione paritario.
Sir Rory Collins, Principal Investigator di UK Biobank e BHF Professor of Medicine & Epidemiology, Oxford University, ha detto: “Grazie all’altruismo e al continuo sostegno dei nostri partecipanti volontari, UK Biobank ha raccolto un’enorme quantità di dati sanitari, biologici, medici e su stile di vita conservati in modo sicuro. La ricerca genetica sta già definendo trattamenti migliori. Ci si aspetta che questa straordinaria iniziativa cominci a produrre nuovi risultati durante il corso di quest’ anno, rendendo il contributo di UK Biobank ancora più utile in materia di ricerca sanitaria. Il Governo del Regno Unito e i finanziatori della ricerca medica di organizzazioni benefiche hanno investito circa 200 milioni di sterline in UK Biobank. I costi del sequenziamento dei geni stanno diminuendo, ma farlo su larga scala richiede capacità altamente specializzate e rimane dispendioso – con un costo stimato di 150 milioni di dollari nel caso in cui tutti e 500.000 i partecipanti volontari siano sequenziati. Questo è il motivo per cui è importante che università e industria lavorino insieme. L’investimento iniziale da parte di GSK e Regeneron sarà un’enorme spinta al valore di UK Biobank come risorsa per i ricercatori accademici e industriali di tutto il mondo, che studiano molte patologie diverse.”
L’RGC ha precedentemente sequenziato campioni di DNA provenienti da più di 150.000 individui e oggi sta sequenziando ad una velocità superiore a 150.000 individui l’anno. Il centro ha applicato con successo la genetica umana su larga scala al fine di scoprire nuovi target per i farmaci e per validare i programmi di sviluppo esistenti, e ha collaborato con più di 35 istituzioni in tutto il mondo.
GSK detiene notevoli competenze in genomica e sta incorporando sempre di più i progressi che consegue quasi quotidianamente in questo campo scientifico nei suoi programmi di ricerca di farmaci. Un team dedicato di scienziati si concentra sull’identificazione di nuove opportunità per la scoperta di farmaci basati su target geneticamente validati, lavorando nell’organizzazione R&S dell’azienda, e tramite importanti collaborazioni esterne. La collaborazione “Open Target” di GSK con l’European Bioinformatics Institute, il Wellcome Trust Sanger Institute e Biogen comprende una piattaforma di ricerca open access, che rende i dati genetici e biologici liberamente disponibili a supporto della scoperta di farmaci. Più del 60% dei target selezionati per i nuovi programmi di scoperta dei farmaci di GSK nel 2016 sono supportati da evidenze di genetica umana.
Patrick Vallance, President, R&D, GSK ha commentato: “Credo che siamo in una nuova era di scoperta di farmaci dovuta ad un cambiamento fondamentale nella nostra comprensione della biologia umana, guidata in gran parte dai progressi nella genetica umana. UK Biobank è una delle più importanti risorse sanitarie a disposizione degli scienziati di oggi, che offre una ricca fonte di informazioni sulla salute e la malattia. Dopo essere stato attivamente coinvolto in UK Biobank in qualità di componente del board dal 2013, sono lieto che, attraverso la collaborazione con Regeneron, siamo in grado di arricchire questa risorsa a beneficio della più ampia comunità scientifica e anche fornire potenziali nuove opportunità per le aziende come la nostra nello sviluppo di nuovi farmaci per i pazienti. Ciò dimostra quanto sia importante il Regno Unito come centro per la ricerca innovativa. GSK si impegna a garantire che il Regno Unito continui ad essere un ambiente che promuove la collaborazione e supporta tutte le fasi del progresso scientifico, spaziando dalla genomica d'avanguardia alla rapida diffusione di nuovi approcci e trattamenti da parte del NHS, con lo scopo ultimo del beneficio per i pazienti.”
Gorge D. Yancopoulos, MD, PhD, President e Chief Scientific Officer di Regeneron ha commentato: “Le nostre capacità di sequenziamento e analisi su larga scala, unitamente al vasto tesoro della UK Biobank di informazioni biologiche e mediche de-identificate, rappresentano enormi opportunità per le scoperte clinicamente significative che possono fare la differenza per i pazienti. Abbiamo da tempo riconosciuto che far progredire il ritmo e l'utilità clinica della ricerca genetica umana richiede una collaborazione e uno scambio aperto di dati tra industria, mondo accademico e gruppi di salute pubblica, e siamo lieti di espandere le nostre collaborazioni di ricerca esistenti attraverso questo sforzo con UK Biobank e GSK. Per Regeneron, crediamo che questa iniziativa permetterà di migliorare notevolmente i nostri attuali sforzi nella scoperta genetica e nello sviluppo di farmaci guidato dalla genetica.”
Per approfondimenti, è possibile consultare la versione integrale inglese del presente comunicato.
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