Sperimentazioni

AKU society cerca pazienti europei. La Commissione Europea coprirà le spese di viaggio, soggiorno e il servizio di interpretariato

AKU Society, associazione internazionale di pazienti affetti da Alcaptonuria, ha avviato il reclutamento di pazienti per studi clinici della durata di 4 settimane sull'efficacia del nitisinone, in Europa e nel Regno Unito.

Il nitisinone è un farmaco che ha già ottenuto l'autorizzazione per il trattamento di un’altra rara malattia, ma non è ancora stato approvato per il trattamento dell’alcaptonuria. Ricerche recenti hanno mostrato che il nitisinone potrebbe essere il primo farmaco ad avere efficacia nel trattamento dell’alcaptonuria: i risultati delle sperimentazioni in laboratorio hanno evidenziato che il nitisinone potrebbe fermare la progressione della malattia, mentre dalla ricerca clinica effettuata negli Stati Uniti risulta che il nitisinone riduce la formazione dell’acido omogentisico (HGA), responsabile dei danni derivanti da alcaptonuria, fino al 95%.

AKU Society sta reclutando pazienti che desiderano partecipare al primo dei due trial clinici. La durata prevista di questo studio è di 4 settimane e verrà condotto allo scopo di individuare il dosaggio ottimale che consente di ottenere la massima riduzione del livello di HGA. Questo studio clinico si terrà in primavera del 2013.
Il secondo trial, molto più lungo, avrà una durata di 4 anni e verrà condotto al fine di accertare l'idoneità del farmaco all'impiego a lungo termine, nel trattamento dei pazienti affetti da alcaptonuria. Avrà inizio in autunno del 2013. Non sarà possibile procedere al secondo trial senza aver condotto il primo, dato che quest’ultimo dovrà determinare il corretto dosaggio per l’uso.

Il primo trial si terrà presso la Royal University Liverpool Hospital nel Regno Unito e richiederà due sole presenze del paziente presso la struttura ospedaliera: la prima all’inizio del trial e la seconda, trascorse le 4 settimane. Tutti gli altri esami di controllo necessari potranno essere effettuati presso il luogo di residenza del paziente.

Le persone verranno divise in cinque gruppi: ciascun gruppo sarà sottoposto ad un trattamento con dosaggio differente di nitisinone. Ogni soggetto dello studio verrà assegnato in modo casuale al relativo gruppo. I risultati verranno confrontati per verificare l'efficacia del dosaggio nella riduzione del livello dell’acido omogentisico (HGA), tale da ottenere valori più vicini a quelli delle persone non affette da alcaptonuria. Tale dosaggio verrà poi impiegato nel secondo studio clinico, che partirà successivamente.

Grazie ai fondi della Commissione Europea, verranno coperte tutte le spese di viaggio (su tutto il territorio nazionale ed internazionale) e di soggiorno (vitto e alloggio), nonché i costi di tutte le analisi cliniche necessarie alla sperimentazione. Per poter assistere i nostri pazienti internazionali, che non parlano la lingua inglese, sarà garantita la presenza di un interprete.

Se pensi di essere interessato alla ricerca e desideri partecipare al primo studio clinico, della durata di quattro settimane, ti preghiamo di contattare il responsabile della sperimentazione della AKU society Hana Ayoob all'indirizzo e-mail Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo., oppure telefonicamente al numero +44(0)1223 322897 (in lingua inglese).

Per ulteriori info http://www.akusociety.org/