Lettera consegnata all’assessore Fabi per chiedere l’attivazione della home therapy per le malattie metaboliche lisosomiali
In Emilia Romagna continua a mancare la possibilità, per i pazienti con malattie metaboliche lisosomiali, di ricevere a domicilio la terapia enzimatica sostitutiva (ERT). Si tratta di un servizio già attivo in altre regioni e particolarmente importante per chi deve affrontare infusioni periodiche e impegnative. Dopo gli appelli lanciati nelle scorse settimane, le associazioni interessate sono tornate a farsi sentire con una nuova iniziativa: la consegna, direttamente all’assessore regionale Fabi, di una lettera con cui chiedono di attivare anche in questo territorio il modello di home therapy.
UN PROBLEMA GIÀ SEGNALATO DALLE ASSOCIAZIONI
Le associazioni dei pazienti - AIGlico (Associazione Italiana Glicogenosi), AIAF (Associazione Italiana Anderson-Fabry), AIMPS (Associazione Italiana Mucopolisaccaridosi) e AIG (Associazione Italiana Gaucher) - hanno più volte sottolineato come la home therapy rappresenti un modello efficace e sostenibile, in grado di garantire continuità assistenziale, sicurezza e un impiego più razionale delle risorse. Un modello, peraltro, già riconosciuto dalla stessa Regione Emilia Romagna con la Delibera n. 1415 del 15 settembre 2022, che autorizza la somministrazione domiciliare della terapia enzimatica sostitutiva in casi selezionati. Tuttavia, a quasi due anni dall’approvazione, la delibera risulta inattuata: la terapia domiciliare non è mai stata avviata concretamente e le condizioni operative previste sono così restrittive da renderla di fatto irrealizzabile.
Una situazione che, secondo le associazioni, configura una vera e propria negazione del diritto alla cura e alla prossimità assistenziale. I pazienti si trovano infatti privati di un’opzione che migliorerebbe significativamente la qualità della vita e ridurrebbe il carico sugli ospedali, mentre viene anche impedito loro di accedere a servizi privati offerti gratuitamente dalle aziende farmaceutiche, che prevederebbero l’intervento di personale infermieristico specializzato presso il domicilio. Una scelta che, nel tentativo di tutelare il ruolo pubblico, finisce per penalizzare proprio chi ha bisogno di soluzioni rapide, sicure e compatibili con le esigenze quotidiane.
L’INCONTRO DEL 21 LUGLIO E LA CONSEGNA DELLA LETTERA
Il 21 luglio, nel corso di un incontro con l’Assessore Regionale alle Politiche per la salute, Massimo Fabi, Elisabetta Conti, presidente dell’Associazione Italiana Glicogenosi, ha consegnato, a nome di tutte le associazioni interessate, una lettera congiunta. Il documento, sottoscritto da più organizzazioni, ribadisce la necessità di adottare anche in questa regione un modello assistenziale che includa la somministrazione domiciliare della terapia enzimatica sostitutiva, colmando una disparità che oggi grava sui pazienti.
Di seguito riportiamo il testo completo della lettera.
Alla cortese attenzione
del Presidente della REGIONE EMILIA ROMAGNA
Michele De Pascale
dell’Assessore alle Politiche per la Salute
Massimo Fabi
della Sottosegretaria alla Presidenza
Manuela Rontini
OGGETTO: TERAPIA ENZIMATICA SOSTITUTIVA IN REGIME DOMICILIARE PER I PAZIENTI LISOSOMIALI
Gentilissimi in indirizzo
Le nostre Associazioni di Pazienti (AIAF APS, AIG ODV, AIGLICO e AIMPS) svolgono le loro attività al fianco delle persone con Malattie lisosomiali di Anderson-Fabry, Gaucher, Glicogenosi e Mucopolisaccaridosi affinché la loro esperienza con una malattia rara permetta di vivere appieno la vita sociale, familiare, lavorativa.
Tra le opzioni terapeutiche a disposizione per la cura delle patologie, vi è anche la terapia enzimatica sostitutiva, che in base alla tipologia di malattia deve essere somministrata ogni 7 o 14 giorni per una durata complessiva del trattamento che varia dalle 2 alle 6 ore. Tale terapia, in base ai decreti di autorizzazione di messa in commercio, e dietro il parere positivo del medico prescrittore, può essere somministrata anche in regime domiciliare.
Le nostre associazioni, sono impegnate ormai da anni in iniziative di sensibilizzazione nei confronti delle Istituzioni, al fine di poter estendere a tutto il territorio nazionale la possibilità di effettuare la ERT al domicilio dei pazienti, laddove siano presenti gli opportuni requisiti organizzativi, clinici e di privacy.
Risale infatti al lontano 2012 il “Documento sulla somministrazione a domicilio di farmaci ad alto costo per persone con malattie rare” approvato dalla Conferenza Regioni PPAA il 7.11.2012, in seguito al quale quasi tutte le regioni italiane hanno attivato la Home Therapy per le Malattie Lisosomiali avvalendosi dei Programmi di Patient Support Program, senza alcun costo per il sistema sanitario regionale (in quanto i costi sono interamente sostenuti dalle aziende produttrici dei farmaci) per ottenere la migliore assistenza possibile con i minori rischi correlati, con un significativo risparmio economico rispetto al trattamento effettuato in ospedale.
La possibilità di effettuare la terapia domiciliare era inoltre stata prevista anche nella Regione Emilia Romagna In base a Delibera Regionale Num. 1415 del 29/08/2022, al cui percorso di approvazione hanno collaborato anche le nostre associazioni; la medesima delibera ha previsto anche la possibilità di coinvolgere enti del terzo settore o altri soggetti esterni.
Avevamo accolto con grande enfasi l’approvazione di tale delibera, ma ci spiace aver constatato che -a distanza di 3 anni- non ci sia stata un’effettiva ricaduta sui pazienti, in quanto le condizioni di attivazione sono così restrittive da scoraggiare pazienti e medici, rendendo il percorso di attivazione estremamente complesso e di fatto impercorribile.
Crediamo sia giunto ormai il momento che anche la Regione Emilia Romagna si uniformi con la quasi totalità delle altre regioni italiane, ponendo fine allo sperpero di risorse pubbliche, e consenta l’attivazione della terapia domiciliare in partnership con le società private specializzate nell’assistenza domiciliare, che attraverso apposite convenzioni mettono gratuitamente a disposizione del Servizio Sanitario Regionale un servizio di assistenza domiciliare (con costi sostenuti interamente da aziende produttrici di farmaci) per i pazienti in cura con terapie enzimatiche sostitutive Ricordiamo che si tratta di servizi di somministrazione domiciliare erogati da società specializzate che, con personale infermieristico esperto ed opportunamente formato, agiscono dietro richiesta e valutazione clinica del medico di riferimento secondo protocolli di comprovata sicurezza e garantiscono la permanenza dell’infermiere per tutta la durata dell’infusione.
Tra i vantaggi di questo servizio gratuito, per citarne solo alcuni, vi sono la flessibilità degli orari (tali da non interferire con le attività lavorative, H24 sette giorni su sette), presupposto che garantisce la regolarità delle infusioni (riscontrabile nell’apposito diario di infusione a disposizione del medico di riferimento), il monitoraggio di tutti i parametri durante l’infusione, la permanenza di un infermiere dedicato ed esperto per tutta la durata dell’infusione (cosa non garantita dal servizio di assistenza domiciliare integrata ADI), la possibilità del paziente di curarsi nella tranquillità del proprio ambiente familiare senza lo stress di recarsi in ospedale.
Come più volte abbiamo segnalato alla Regione, l’Home therapy è per i pazienti lisosomiali un servizio necessario, che migliora notevolmente la loro qualità della vita, ma risulta estremamente conveniente anche per la sanità regionale, in quanto sgrava le strutture ospedaliere dai troppi accessi, risolvendo i problemi di carenze di spazio e personale e permettendo anche di liberare risorse lasciando ai Centri di riferimento il ruolo di regista senza essere oberati dalla gestione pratica degli accessi.
Riteniamo che, dopo anni di lettere di appello, tavoli di lavoro e interlocuzioni varie (purtroppo tutti inascoltati) sia ormai giunto il momento che la Regione dia un segno concreto ai pazienti e ponga fine alle disparità di trattamento per troppi anni perpetrati.
Siamo fiduciosi che il vostro lavoro possa tenere conto di queste esigenze con l’obiettivo di migliorare sensibilmente e fattivamente la qualità di vita delle persone che le nostre Associazioni rappresentano.
Ci rendiamo disponibili, ove necessario, a fornire ulteriore documentazione a riguardo e a fissare un appuntamento per approfondire (e speriamo risolvere) questa problematica.
Ringraziandovi dell’attenzione, ed in attesa di un gentile riscontro, porgiamo cordiali saluti
Bologna, 21 luglio 2025
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