Secondo un articolo scritto dal Professor Gianluigi Mancardi, Ordinario di Neurologia e Direttore Dipartimento di Neuroscienze presso l’Università di Genova , e pubblicato su "Pharmastar", il lavoro dei ricercatori è continuamente teso alla scoperta di mezzi efficaci per controllare la Sclerosi Multipla, in particolare quando è presente nelle forme recidivanti. Una strada percorribile è il trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche.
Come spiegato dal Professor Mancardi, la Sclerosi Multipla (SM) è una malattia infiammatoria cronica del sistema nervoso centrale (SNC) ritenuta, dopo i traumi cranici, la malattia più frequentemente responsabile di disabilità neurologica nell’età giovanile-adulta, con una prevalenza in Italia stimabile pari a circa 90-120 casi su 100000 abitanti.
Ad oggi- continua Mancardi -sono disponibili diversi farmaci immunomodulanti ed immunosoppressori per il trattamento della SM, in grado di modificarne la storia naturale, permettendo così di ottenere, in una discreta percentuale di pazienti, un buon controllo della malattia. Esistono però forme aggressive e rapidamente evolutive che non rispondono alle terapie approvate e conducono precocemente i pazienti a livelli avanzati di disabilità. Lo sforzo della comunità scientifica è pertanto volto alla ricerca di strumenti più efficaci per controllare la malattia, anche nelle forme cosiddette 'maligne'.
A tale scopo, a partire dal 1995- dice Mancardi- sono iniziati, alla luce dei risultati positivi sui modelli animali, i primi tentativi di trattamento della SM mediante intensa immunosoppressione seguita da trapianto di cellule staminali autologhe ematopoietiche.
La SM è una malattia autoimmune ovvero una malattia in cui le cellule del sistema immunitario 'erroneamente' aggrediscono il SNC, danneggiandolo ed essendo pertanto responsabili dei sintomi motori e sensitivi sperimentati dai pazienti. L’idea del trapianto si fonda sul razionale di effettuare una forte immunosoppressione per distruggere tali cellule autoreattive, responsabili del danno al SNC, seguita dalla reinfusione delle cellule staminali autologhe per ricostituire un sistema immunitario 'modulato' che possa così tenere sotto controllo l’autoimmunità.
Dal 1996 al 2008 sono stati trapiantati in Italia 74 pazienti affetti da forme aggressive di SM ottenendo una stabilizzazione, se non un miglioramento della disabilità, nel 66% dei casi: un risultato molto significativo se si considera che i pazienti trattati avevano presentato nell’anno precedente il trapianto un rapido peggioramento della sintomatologia neurologica.
L’analisi approfondita dei dati ha anche permesso di identificare le caratteristiche dei pazienti che possono beneficiare in maggior misura di tale tipo di trattamento: pazienti giovani, con storia di malattia di breve durata e con importante componente infiammatoria. In tali pazienti la procedura trapiantologica può consentire un ottimale controllo di malattia per almeno cinque-dieci anni, in assenza di altre terapie.
Occorre però sottolineare che il trapianto non è una procedura scevra da rischi, in particolare rischi infettivi nella fase che segue l’intensa immunosoppressione e con una mortalità, in questo gruppo di pazienti, pari al 2.7%.
Dal 2009 ad oggi- conclude Mancardi- sono stati poi trattati, a Genova e Firenze, ulteriori 11 pazienti, confermando l’efficacia di questo approccio terapeutico e con un buon profilo di sicurezza, soprattutto grazie alla migliore selezione dei candidati e alla maggiore esperienza sul campo.
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