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Il mieloma multiplo (MM) è un tumore del midollo osseo, più frequente negli uomini che nelle donne, e si presenta nella larga maggioranza dei casi dopo i 60 anni. La malattia è causata dal danneggiamento del DNA di alcune plasmacellule, cellule immunitarie che hanno la funzione di produrre anticorpi e difenderci dalle infezioni. Le cellule del mieloma sono caratterizzate dalla produzione in eccesso di un anticorpo, noto come paraproteina o Componente M, che viene rilevato nel siero del paziente e facilita la diagnosi. Inoltre, viene prodotta anche una grande quantità di citochine, segnali dell’infiammazione, che possono interferire con la formazione delle altre cellule del sangue o con la sintesi di osteoclasti, le cellule dell’osso, innescando fragilità e fratture ossee tipiche di questa forma tumorale.

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Secondo quanto riportato dalla ricerca pubblicata sulla rivista Bone Marrow Transplantation, gli individui affetti da mieloma multiplo che mostrano una ricaduta precoce dopo il trapianto autologo di cellule staminali mostrano una sopravvivenza (sia globale sia libera da progressione) inferiore rispetto ai pazienti che non mostrano una ricaduta.
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Oggi Takeda Pharmaceutical Company Limited ha annunciato che lo studio clinico pivotale di fase 3 TOURMALINE-MM1 randomizzato, in doppio cieco, controllato verso placebo, disegnato per valutare la sicurezza e l'efficacia di ixazomib, il primo inibitore orale del proteasoma, e condotto su pazienti con mieloma multiplo (MM) recidivato o refrattario, ha raggiunto l'endpoint primario di miglioramento della sopravvivenza libera da progressione alla prima analisi ad interim pre-specificata.

Nonostante sia uno fra i tumori più metastatici, il mieloma multiplo è portato a diffondersi all’interno del corpo del paziente solo da un sottoinsieme di cellule neoplastiche. La scoperta è dei ricercatori del Dana-Farber Cancer Institute, che hanno presentato lo studio al meeting annuale della American Society of Hematology (ASH),
Lo studio – come riporta la rivista Science Daily – suggerisce che attaccare quei sottoinsiemi con farmaci mirati possa diminuire la capacità della malattia di diffondersi in tutto il midollo osseo dei pazienti colpiti.

Trapianti autologhi di staminali emopoietiche: raggiunto il numero 500 nell’Ospedale Ca’Foncello di Treviso

Il giornale on line Treviso Today riporta l’importante risultato raggiunto dall’Ospedale Ca’Foncello di Treviso e in particolare dal Reparto di Ematologia: eseguiti 500 trapianti autologhi di cellule staminali emopoietiche.
L’attività di autotrapianto è iniziata a Treviso nell’anno 2004, grazie alla sinergia tra l’Ematologia, diretta dal Dottor Filippo Gherlinzoni, il Servizio Immunotrasfusionale, diretto prima dal dottor Gianni Gajo e successivamente dal dottor Andrea Frigato, ed il Laboratorio di Criopreservazione delle cellule staminali emopoietiche, diretto dal dottor Sergio De Angeli.

Amgen e la sua società controllata Onyx Pharmaceuticals hanno richiesto  all’Ema – European Medicines Agency l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio di carfilzomib, per il trattamento di pazienti affetti da mieloma multiplo recidivato che hanno ricevuto almeno una precedente linea di trattamento.

La Food and Drug Administration (FDA) ha dato parere negativo circa l'uso del farmaco panobinostat, in combinazione con bortezomib e desametasone, nei pazienti affetti da mieloma multiplo già trattati in precedenza. Il parere negativo è stato motivato dal fatto che i rischi connessi all'uso di questa terpia non sarebbero bilanciati dai benefici.
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Gli anticorpi monoclonali anti-CD38, a detta di molti esperti, lascerebbero intravedere un possibile sviluppo per il trattamento del mieloma multiplo: due di questi potrebbero essere SAR650984, un anticorpo umanizzato IgG1 sviluppato da Sanofi e il farmaco daratumab.

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