Il mieloma multiplo (MM) è un tumore del midollo osseo, più frequente negli uomini che nelle donne, e si presenta nella larga maggioranza dei casi dopo i 60 anni. La malattia è causata dal danneggiamento del DNA di alcune plasmacellule, cellule immunitarie che hanno la funzione di produrre anticorpi e difenderci dalle infezioni. Le cellule del mieloma sono caratterizzate dalla produzione in eccesso di un anticorpo, noto come paraproteina o Componente M, che viene rilevato nel siero del paziente e facilita la diagnosi. Inoltre, viene prodotta anche una grande quantità di citochine, segnali dell’infiammazione, che possono interferire con la formazione delle altre cellule del sangue o con la sintesi di osteoclasti, le cellule dell’osso, innescando fragilità e fratture ossee tipiche di questa forma tumorale.

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Il lenalidomide associato al desametasone è un trattamento di riferimento per il mieloma multiplo recidivato. La combinazione dell’inibitore del proteasoma carfilzomib con lenalidomide e desametasone ha dimostrato efficacia in uno studio di fase 1 e 2 su questo tipo di tumore del midollo osseo.
Un gruppo di studiosi, fra i quali il prof. Antonio Palumbo, della Divisione di Ematologia dell’ospedale “Molinette” di Torino, ha confermato questa efficacia in un lavoro pubblicato sul New England Journal of Medicine.

E’ stata pubblicata sulla prestigiosa rivista internazionale Oncotarget, una ricerca sul ruolo degli esosomi, rilasciati dalle cellule di Mieloma Multiplo, nella formazione di lesioni osteolitiche, condotta da un gruppo di ricercatori della Sezione di ‘Biologia e Genetica’ del Dipartimento di Biopatologia e Biotecnologie Mediche (DiBiMed) di Palermo.

E’ stato approvato dalla statunitense Food and Drug Administration (FDA) panobinostat, il primo inibitore HDAC approvato per il trattamento del mieloma multiplo, e destinato ai pazienti che hanno ricevuto almeno due precedenti terapie standard, tra cui bortezomib e un agente immunomodulante.

I dati preliminari di un’analisi ad interim dello studio ENDEVOUR - resi noti da Amgen - evidenziano un vantaggio di 9 mesi nella progression free survival dei pazienti con mieloma multiplo trattati con carfilzomib, un nuovo inibitore del proteasoma, rispetto al primogenito della  classe, bortezomib. Nel gruppo trattato con carfilzomib, infatti, la PFS è stata di 18,7 mesi rispetto ai 9,4 mesi al gruppo trattato con bortezomib. Entrambi i farmaci erano associati a desametasone a base dosi.

Amgen e la sua società controllata Onyx Pharmaceuticals hanno richiesto  all’Ema – European Medicines Agency l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio di carfilzomib, per il trattamento di pazienti affetti da mieloma multiplo recidivato che hanno ricevuto almeno una precedente linea di trattamento.

Secondo i risultati di uno studio di fase Ib, presentati al Congresso Annuale ASH, il farmaco daratumumab oltre a mostrarsi efficace nel trattamento del mieloma multiplo si è dimostrato anche sicuro e ben tollerato. Daratumumab appartiene a una nuova classe di farmaci, quella degli anticorpi monoclonali diretti contro la proteina di superficie CD38.
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Durante l’ultimo Congresso dell’American Society of Hematology (ASH) sono stati presentati i risultati di studi condotti su SAR650984 (un anticorpo umanizzato IgG1 sviluppato da Sanofi) e rivolto al trattamento di pazienti affetti da mieloma multiplo recidivato/refrattario e su daratumumab.
Nello specifico, SAR650984 mostrerebbe buoni esiti nel trattamento di pazienti, se combinato con i farmaci lenalidomide e dexamethasone mentre daratumumab, combinato con le terapie di prima linea standard, ha mostrato di indurre un notevole miglioramento degli outcome, senza tossicità aggiuntive, in pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi.

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