Anemia Falciforme (Drepanocitosi): farmaci, terapie, genetica, qualità della vita e news dalle associazioni

: Autore: Redazione; 20 Dicembre 2018

Il farmaco potrebbe ridurre il rischio di ictus nei pazienti affetti dalla patologia

South San Francisco (USA) – Global Blood Therapeutics (GBT) ha recentemente annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha acconsentito ad adottare un iter accelerato per la valutazione dell'eventuale approvazione di voxelotor, un farmaco sperimentale messo a punto per il trattamento dell’anemia falciforme (SCD). GBT sostiene che voxelotor possa ridurre il rischio di ictus in pazienti affetti da SCD inducendo un aumento dell'emoglobina.

: Autore: Redazione; 16 Ottobre 2018

In Europa, la terapia è già in sperimentazione in pazienti con beta talassemia

Zugo (SVIZZERA); Boston e Cambridge (USA) - La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha revocato lo stato di sospensione clinica che aveva recentemente disposto per CTX001, farmaco sperimentale basato sulla metodologia CRISPR. La FDA aveva provvisoriamente vietato lo studio del medicinale in pazienti affetti da anemia falciforme (SCD), in attesa di ricevere specifici chiarimenti da Vertex e CRISPR Therapeutics, le due società che stanno collaborando allo sviluppo del trattamento.

: Autore: Redazione; 06 Giugno 2018

L'Agenzia statunitense ha richiesto alcuni chiarimenti prima di concedere il via libera alla sperimentazione del farmaco

Boston e Cambridge (USA); Zugo (SVIZZERA) - CRISPR Therapeutics e Vertex Pharmaceuticals hanno reso noto che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha provvisoriamente sospeso la richiesta di autorizzazione alla sperimentazione clinica (IND, Investigational New Drug Application) del farmaco CTX001 quale trattamento per l’anemia falciforme, in seguito alla nascita di alcuni interrogativi a cui la stessa FDA intende avere una risposta all’interno del processo di revisione della suddetta IND.

: Autore: Redazione; 20 Luglio 2017

Si tratta del primo trattamento ad essere approvato per la patologia in quasi 20 anni

Negli USA, la Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Endari (L-glutammina polvere per uso orale) per i pazienti di età maggiore di cinque anni affetti da anemia falciforme, un farmaco in grado di ridurre le complicanze gravi associate a questa patologia del sangue. Finora, solo un altro farmaco era stato approvato per i pazienti statunitensi che vivono con questa grave condizione debilitante. Negli USA, l'anemia falciforme colpisce circa 100.000 persone, che hanno un’aspettativa di vita compresa tra i 40 e i 60 anni.

: Autore: Redazione; 20 Ottobre 2016

La biotech californiana Mast Therapeutics, ha annunciato che il farmaco sperimentale vepoloxamer non è riuscito a raggiungere il suo obiettivo primario, ovvero ridurre in modo significativo la durata media delle crisi vaso-occlusive nei pazienti con anemia falciforme - nello studio di fase 3 EPIC.

: Autore: Redazione; 17 Settembre 2016

Fondazione Città della Speranza rinnova il suo sostegno nella ricerca sulla drepanocitosi e destina 167mila euro, per il triennio 2016-2019, al Gruppo Transitional del Centro Drepanocitosi della Clinica di Oncoematologia Pediatrica dell’Azienda Ospedaliera-Università di Padova. Il Gruppo, nato dieci anni fa e coordinato dalle dottoresse Laura Sainati e Raffaella Colombatti, sta lavorando ad “Un approccio multidisciplinare per ridurre le principali manifestazioni cliniche della malattia drepanocitica in età pediatrica”.

: Autore: Francesco Fuggetta; 07 Settembre 2016

La conferma arriva da uno studio francese su 58 pazienti adulti

CRÉTEIL (FRANCIA) – Il primo sintomo di danno glomerulare nei pazienti con anemia falciforme è la microalbuminuria. L'effetto dell'idrossiurea sul rapporto tra albumina e creatinina (ACR) nelle urine non è chiaro e deve essere determinato, perché un numero crescente di pazienti con anemia falciforme assume questo farmaco per migliorare la funzione dei globuli rossi.